干細胞研究不再“霧里看花”

日期：2012-02-17 08:32:24

4年前，美國威斯康星大學的詹姆斯·湯姆遜從人的胚胎干細胞中分離出了干細胞。干細胞是一種未充分分化、尚不成熟的細胞，具有再生各種組織器官和人體的潛在功能，醫(yī)學界將其稱為“萬用細胞”。這表明，人體內衰竭或受損的身體組織都能被修復，疾病也因此能得以治療。有鑒于此，以干細胞治療為基礎的再生醫(yī)療技術慢慢開始進入大眾視野并為大眾所熟知。

然而，由于胚胎干細胞要從胚胎中提取，因此涉及倫理和道德問題，有關研究遇到了不少反對聲音，干細胞領域的技術發(fā)展也不斷遭遇挫折，干細胞技術領域的進步也一直讓人如“霧里看花”。不過，英國《經濟學人》雜志網站近日報道稱，最近發(fā)表的兩篇新論文證明，干細胞領域確實取得了一些進步。

胚胎干細胞有助于治療失明

美國加州大學洛杉磯分校的斯蒂芬·施華茲近日在英國著名的《柳葉刀》雜志發(fā)表論文指出，他們使用人的胚胎干細胞進行的臨床結果表明，干細胞技術對治療失明有幫助。施華茲的研究受到了美國先進細胞技術公司的資助。

他們的研究對象為兩名失明患者。一名病人罹患了老年性黃斑變性，這是發(fā)生于中老年人中的致盲性眼病之一，也是發(fā)達國家導致人失明的“罪魁禍首”；另一名病人則罹患斯特格氏癥，這種疾病又稱少年黃斑變性，是一種遺傳性眼病，患者的最終視力一般只有0.1左右，極少數(shù)會完全失明，主要病因是基因異常導致感光細胞退化，目前尚無有效療法。

在研究中，施華茲團隊首先誘導胚胎干細胞變成為視網膜色素上皮，視網膜色素上皮是支撐視桿細胞和視錐細胞的組織，而視桿細胞和視錐細胞實際上是眼睛內對光線做出反應的細胞。接著，施華茲團隊將5萬個視網膜色素上皮注入每名病人的一只眼睛中，希望它們促進這些細胞的自然供應。

結果，他們的實驗獲得了部分成功。首先，兩名病人都沒有對移植產生排斥反應，一直以來，排斥反應都是將外來器官或組織移入人體內的主要風險。第二，盡管兩名病人的視力都沒有得到很大恢復，但移植手術進行4個月后，兩名病人都能夠辨識出更多字母。

干細胞技術有助于專家洞悉疾病

施華茲團隊的技術是否真的有用還有待時間考驗。但是，第二篇發(fā)表于《自然》雜志、由加州大學圣地亞哥分校的勞倫斯·戈爾茨坦和同事發(fā)表的論文表明，即使不直接用于治療，干細胞也是有用的，有助于科學家們對疾病獲得更加深入的了解。

自從2006年開始，科學家們已經能夠使用名為轉錄因子的蛋白質，對成人細胞重新編程讓其進入胚胎狀態(tài)，盡管這些經過重新編程的細胞——誘導多能干細胞（iPS細胞）終有一天能被用于治療，但它們的即時價值在于，它們是一種理解疾病的好方式。科學家們能使用iPS細胞培育出與身體內已受損的細胞一模一樣的純細胞。

因此，戈爾茨坦也在借用iPS細胞認識阿爾茨海默癥。晚期阿爾茨海默癥患者的腦神經細胞外會出現(xiàn)β-淀粉樣蛋白聚集的老年斑，β-淀粉樣蛋白可干擾細胞與細胞之間神經突觸所發(fā)的信號，也可激活膠質細胞引起過度炎癥反應，殺傷健康的神經細胞。另外一個癥狀是患者腦神經細胞內Tau蛋白異常聚集形成神經纖維纏結。

但是，這些老年斑以及纏結如何相關卻一直是個未解之謎。為此，戈爾茨坦從6個人體內提取了組織，其中兩人罹患普通的阿爾茨海默癥，這是由已知的遺傳變異導致的一種罕見的疾病形式；另外兩人罹患散發(fā)性阿爾茨海默癥，造成這種疾病的直接原因還不清楚；還有兩名沒有罹患阿爾茨海默癥的病人則作為控制組。

戈爾茨坦對收集到的細胞進行了重新編程，讓其變成了iPS細胞，接著向前一步，讓其變成了神經細胞。

結果表明，這些實驗室制造出來的神經細胞確實讓4名罹患阿爾茨海默癥的病人中的3名展示出了高濃度的β-淀粉樣蛋白和Tau蛋白以及一種活性酶GSK3-beta。因為戈爾茨坦的細胞是培育而來，因此，他能調查這三者之間的關系。

為了做到這一點，他對這些培育的細胞進行了處理。結果發(fā)現(xiàn)，能夠直接誘發(fā)β-淀粉樣蛋白的一種藥物并不會導致更低濃度的Tau蛋白或者活性酶GSK3-beta，但是，一種攻擊β-淀粉樣蛋白的前體分子的藥物確實會導致更低濃度的Tau蛋白或者活性酶GSK3-beta。這是有用的信息，因為它表明，采用藥物對付這種疾病最好要攻擊何處。