治療鐮狀細胞貧血病在美獲進展
日期：2011-10-17 08:56:53
美國研究人員報告說，他們通過剔除某種關鍵基因，明顯改善了患鐮狀細胞貧血病小鼠的癥狀。這一研究為治療人類鐮狀細胞貧血病提供了新思路。
鐮狀細胞貧血病是一種較常見的遺傳性血液疾病，患者紅細胞中的血紅蛋白突變，由圓圈形變為鐮刀形，而且變得僵硬，進而阻塞毛細血管，阻礙血液流動。與此同時，紅細胞的存活期也縮短，從而導致貧血。
通常，嬰兒出生6個月左右體內就不再制造“胚胎版”血紅蛋白，轉而制造“成人版”血紅蛋白，“成人版”血紅蛋白發生突變后會引發鐮狀細胞貧血病。此前研究表明，對患有該病的孩子，如果能將“胚胎版”血紅蛋白重新引入其體內，可以幫助減輕鐮狀細胞貧血病的損害。
哈佛大學醫學院等機構研究人員在實驗中發現，一種名為BCL11a的基因會間接地抑制“胚胎版”血紅蛋白的制造。他們利用基因工程技術，把患鐮狀細胞貧血病的成年實驗鼠體內的BCL11a基因剔除。結果發現，實驗鼠開始重新生產“胚胎版”血紅蛋白，其鐮狀細胞貧血病癥狀也得到明顯改善。
相關研究成果將發表在最新一期美國《科學》雜志上。資助這項研究的美國全國心、肺、血液研究所代理所長蘇珊·舒林表示，這一發現為未來治療鐮狀細胞貧血病提供了重要的新靶點。
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