治舞蹈病或從豬身上突破
日期：2010-09-19 15:05:18
如今，“舞蹈病”患者終于看到了一線希望。由中科院廣州生物醫藥與健康研究院研究員、華南干細胞與再生醫學研究所副所長賴良學博士領銜的科研團隊與美國愛默瑞大學教授李曉江、南方醫科大學教授顧為望合作，成功獲得了人類亨廷頓舞蹈癥的轉基因豬模型，并首次在轉基因豬大腦中發現與人類亨廷頓舞蹈癥患者腦中類似的神經細胞凋亡現象。這是該領域里一次世界性的突破。該研究成果近日在國際權威雜志《Human Molecular Genetics》（《人類分子遺傳學》）上發表。
“我們最大的成功是讓豬患上了亨廷頓舞蹈癥，讓醫藥研發者有了可以不斷反復試驗的模型，從而推動治療這種病的藥物研發進程。”賴良學表示。
亨廷頓舞蹈癥：
公認“無解”廣州也有病例
亨廷頓舞蹈癥（Huntington chorea)是一種緩慢起病的遺傳性神經退化疾病。由于控制運動的神經元發生病變，導致動作不能控制。“被醫學界公認為‘無解’，在世界范圍內都被定為‘不治之癥’。”
“亨廷頓舞蹈癥是手甩腳甩，像在跳舞。”賴良學解釋，“發病年齡一般在35~45歲之間，一般在發病10~15年后便會死亡。白種人最容易得這種病，發病率是萬分之七。中國人也有一定的發病人群，但具體數目還沒有統計。這種病有遺傳性。”
成果：醫藥研究有了可反復試驗的模型
賴良學說，由于亨廷頓舞蹈癥在白種人發病率較高，西方人對這種病的研究投入非常大。
“目前，研究這種病最重要的難關之一是‘造’出這種病來，并在大動物上做出模型，讓研究者能夠反復觀察這種病的癥狀和發病機制，并進行治療藥物和手段的試驗。”他說，此前國際上其他科學家曾試圖建立亨廷頓舞蹈病的大動物模型，均未成功。
賴良學回國后，就和他領銜的研究團隊投入了建立亨廷頓舞蹈病的豬模型的研究。目前，他們已成功獲得6頭亨廷頓舞蹈癥轉基因豬。
“通俗地解釋，我們最大的成功是讓豬患上了亨廷頓舞蹈癥，讓醫藥研究者有了可以不斷反復試驗的模型，從而推動了治療這種病的藥物的研發進程。”賴良學說，他們下一個目標就是培育發病機制跟人類更接近的猴模型。
至于患者離受惠于這一研究成果還有多遠，賴良學說，那還要看醫藥研究者利用這個豬模型的研發進度。“目前，已經有美國的一些研究機構對這個模型感興趣了。”
貢獻：為建立老年癡呆癥和帕金森病大動物模型提供技術基礎
賴良學說，這一研究成果的意義還在于，證明了神經性疾病都可以在豬身上做試驗。“關于這類疾病的疫苗、藥物都可以在豬身上試驗。否則，即使研發出了藥物，也不知在什么動物身上來試驗。”
此外，亨廷頓舞蹈病豬模型的建立，也為建立老年癡呆癥和帕金森病大動物模型提供了技術基礎。
“舞蹈病是單基因控制的，”賴良學說，“老年癡呆癥和帕金森病是多基因控制的，因而相對來說，建立豬模型會比較難，但兩者在技術上是平行的，我們還是可以用同樣的辦法來建立老年癡呆癥和帕金森病的豬模型。”
接下來，賴良學和他的團隊將做老年癡呆癥和帕金森病的豬模型。“如果成功，意義會更大，因為這兩類病癥的患病人群更多。”
成都一家族
9人死于此病
據2010年1月27日的《成都商報》報道，川大華西醫院神經外科，一名32歲的女子患上了亨廷頓舞蹈病。2006年起，她走路時的搖動幅度很大，經常往前走一步退兩步。去年初，她的“舞蹈”幅度變得更大，完全不能自行走路，只有靠人扶著走。由于舌頭不停攪動，只能吞下少量的稀飯、米湯和蛋花等。
這種致命舞蹈病已經奪取了她們家族兩代共9條命。10年前，該女子的母親因同樣癥狀去世；25年前，她的外公也是因同樣的癥狀去世；她母親和外公這兩代人，整個家族共有23個成員，其中已有9人死于此病，還有3人病重。如今第三代又“起舞”了。
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