NEJM：多管齊下治療鐮狀細胞狀貧血
日期：2017-02-04 09:08:53
鐮狀細胞疾病的典型癥狀就是鐮狀細胞危機的反復發作，也叫做血管阻塞危機，在這種情況下病人紅細胞形狀改變，凝結在一起堵塞小血管，導致疼痛和器官損傷。在新一期《New England Journal of Medicine》的編輯文章中，波士頓大學醫學院（BUSM）的研究人員強調為了防止這些有害的狀況，應該多管齊下聯合多種藥物一起治療鐮狀細胞疾病。
在該雜志前一期的文章中，研究人員（Ataga等人）報道了一種靶向P-選擇素的抗體，P-選擇素是一種蛋白質，涉及血管阻塞危機中紅細胞和其他細胞的粘附作用。他們發現和對照組相比，有45%注射這種抗體（crizanlizumab）的病人的鐮狀細胞危機得到減緩。
“目前治療鐮狀細胞貧血的藥物很有限，我們期待新的有效療法。”論文作者、BUSM藥學教授Martin Steinberg博士說道，“如果這種療法（或者與之相似的療法）最終被批準，將顯著延長鐮狀細胞貧血病人的生命。”
Steinberg認為因為目前沒有單一療法可以消除鐮狀細胞危機，因此涉及靶向該病理過程中不同信號通路中不同靶點的藥物的聯合療法也許最終能獲得成功。“目前治療鐮狀細胞性貧血的藥物羥基脲只能幫助大部分人，但是不能幫助所有病人。我們的臨床試驗表明另一種和羥基脲作用機理不同的藥物也有一定療效，因此可以單獨使用或者與羥基脲一起使用以防止嚴重的病情。”
同時，Steinberg也指出盡管鐮狀細胞危機減少，但是病人調查問卷檢測出的主觀臨床獲益率很低。盡管如此，Steinberg認為使用抗粘附劑的新型治療方案很有希望最終被批準用于臨床。“這是一項很重要的臨床研究，臨床結果很好，一旦療效被進一步確認，將為鐮狀細胞性貧血病人帶來重要的新治療方案。”
