《自然》：抗體療法減少阿爾茨海默病淀粉樣蛋白斑塊
日期：2016-09-08 09:11:02
一種抗體療法可減少輕型阿爾茨海默病患者大腦內的β-淀粉樣蛋白斑塊。該研究提供了臨床前數據和I期臨床試驗b初步結果，二者支持進一步開發該抗體，將其用作去除β-淀粉樣蛋白、疾病修飾療法，用于治療阿爾茨海默疾病。成果近日發表于《自然》。
β-淀粉樣蛋白在大腦內逐漸累積是阿爾茨海默病的一個標志。一般認為其相關毒性引發突觸功能障礙和神經退行，二者進而導致阿爾茨海默病發病，但是相關臨床療法一直不成功。
美國馬薩諸塞州劍橋Biogen公司的Alfred Sandrock及同事報告了人類單克隆抗體aducanumab的開發情況，aducanumab有選擇地針對β-淀粉樣蛋白。作者表示，在基因改造小鼠模型中，aducanumab可進入大腦，劑量依賴性地減少可溶和不可溶的β-淀粉樣蛋白。
作者還開展了雙盲隨機安慰劑對照I期臨床試驗b，以評估每月向存在輕度認知功能障礙或輕度癡呆并且腦內存在β-淀粉樣蛋白沉積物的阿爾茨海默患者注射aducanumab的安全性和耐受性。在1年的時間里，165位病人每月注射安慰劑或aducanumab。在治療54個星期之后，注射aducanumab的病人腦內β-淀粉樣蛋白顯著減少，劑量越高，下降幅度越大；而注射安慰劑的病人的大腦無明顯變化。期間有40位病人中斷治療，其中20位是因為出現不良反應，包括劑量依賴性淀粉樣蛋白相關成像異常。
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