Nature：遺傳學大牛刷新CRISPR基因編輯記錄
日期：2015-10-10 08:51:52
數(shù)十年來，科學家和醫(yī)生們一直夢想著能夠通過在豬體內培育器官，提供穩(wěn)定的人類器官供應以滿足移植手術之用。然而，人們對于諸如人類免疫器官的排斥以及嵌入在豬基因組中的病毒有可能造成感染等問題的擔憂則阻礙了研究。現(xiàn)在，通過在豬胚胎中改造60多個基因（相比以往在其他動物中的基因編輯數(shù)量提高了10倍），研究人員認為他們有可能生成了一個合適的非人類器官供體。
這項研究工作公布于10月5日美國國家科學院(NAS)在華盛頓召開的一次人類基因編輯會議上。哈佛醫(yī)學院遺傳學大牛George Church宣布，他和同事們利用CRISPR/Cas9基因編輯技術失活了豬胚胎中的62個豬內源性逆轉錄病毒(PERVs)。這些病毒嵌入在所有豬的基因組中，無法進行處理或是被中和。人們擔心它們有可能會給人類移植患者帶來疾病。
Church研究小組還在另外一組豬胚胎中改造了20多個基因，其中一些基因編碼了定位在豬細胞表面上，已知可以觸發(fā)人類免疫反應或造成凝血的蛋白。由于這一研究工作尚未發(fā)表論文，Church拒絕透露確切的基因。最終，用于器官移植的豬將需要接受這樣的改造及刪除PERV。
為移植做準備
Church說：“這是近十年來我一直想做的事情。”由他共同創(chuàng)立旨在生產出器官移植用豬的一家生物技術公司eGenesis，現(xiàn)正在設法讓這一程序變得盡可能廉價。
Church幾乎沒有發(fā)布任何有關他的研究團隊如何成功除去這么多豬基因的細節(jié)。但他說，兩組編輯豬胚胎都幾乎已經為植入到豬媽媽體內做好了準備。eGenesis已經在哈佛醫(yī)學院訂購了設施，將在那里隔離病原體完成移植及豬培育工作。
CRISPR/Cas9技術的發(fā)明人、加州大學伯克利分校生物化學家Jennifer Doudna說，她對編輯基因的數(shù)量印象非常深刻。如果這項工作能夠成立，對于開啟和關閉基因的合成生物學應用是非常有用的。在一些微生物中，構建出這樣的回路要求插入或改造多個相互調節(jié)的基因。
哈佛醫(yī)學院干細胞生物學家George Daley說，切割多個基因對于人類治療也將有幫助，因為帶有遺傳因素的許多疾病都不止與一個基因相關。
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