人造酶“行為”自然
日期：2015-07-09 11:45:10
某些遺傳性疾病源于特定基因序列。在這些情況下放大其基因轉錄的酶可以是一種可行的療法，只要基因對身體的錯誤部分不刺激。SISSA科學家已經創建合成的“智能”的酶，其能夠激活和非激活的基因來區分和選擇性地刺激前者。
在體內（除了配子）的每一個細胞包含它屬于個人的全部DNA。即使如此，在大腦中的神經元完全不同于一個肝細胞-它們執行特定功能和合成蛋白質是一個完全不同的方式。這樣做的原因是每個細胞的DNA內，某些基因是任一“開”或“關”，這取決于它們屬于特定組織的要求。這意味著，當我們想要刺激的基因更加努力打擊一種遺傳性疾病，例如，我們需要針對相應的組織，而不是整個身體(這樣做可能會造成嚴重的損害)。
“我們創造了一種酶，它能夠”識別“的區別，只在適當情況下采取行動，”Antonello Mallamaci在里雅斯特的國際學校高級研究（SISSA）教授，誰領導了最近出版的研究，可以說，在雜志上發現了核酸研究。Mallamaci和Cristina Fimiani，就讀于SISSA和文章的第一作者，創建合成酶混合。“混合”，因為它不同于傳統的轉錄因子，它是幾乎完美的蛋白質，這些具有蛋白質成分但他們通過專門的RNA誘導識別靶基因，“Fimiani解釋說。
“人工RNA可編程轉錄因子像被馴化的細菌,以前在其他實驗室開發的免疫系統。我們是第一個完全人工合成的，即使與他們最重要的特征無關，與這個事實，指出：”Mallamaci。事實上，我們的酶不刺激基因轉錄，但在某種程度上與內源性調節劑相媲美。“它可能看起來像一個缺點，但它是自己的細胞，”Fimiani說。“他們的工作發生在自然的生理間隔內：它們放大以有限的方式的處理，并且僅當該基因被激活”。在這種方式額外生產的蛋白質只能發生在組織，其中基因是活動的，即使當所述酶被施用給整個生物體。
“出于這個原因，我們的酶是治療基因的優秀候選人，”Mallamaci說。在案例的絕大多數，一個健康的機體擁有每個基因的兩個副本。個體單倍劑量不足，然而，在出生時只有一個副本，這導致在一個給定的蛋白質產量缺口。這種情況是某些綜合征和神經系統疾病的根源。依據“如果我們能夠刺激剩余的基因更努力地工作，我們可以在某些情況下，減少疾病的癥狀，”Fimiani說。
“希望我們的研究將鼓勵其他人重復我們的研究和確認結果，”Mallamaci說，“同時，我們已經努力改善我們的分子和開發程序，用活的動物測試它們。”
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