JAMA：新型干細胞移植促進疾病治療
日期：2014-07-08 09:22:35
來自美國國立衛生研究院NIH等處的研究人員報道稱，他們研發出一種新技術，能幫助進行了血液干細胞移植的嚴重鐮刀狀細胞貧血癥患者，令他們即使血液中攜帶了其他人的干細胞，也能停止使用免疫抑制劑藥物。
這一研究成果公布在7月1日的美國著名醫學雜志JAMA上。
“臨床試驗證明，停止服用這種藥物的患者，也能安全穩定的進行部分移植療法，”文章的第一作者，美國NIH糖尿病、消化和腎臟疾病研究院Matthew Hsieh表示。
“免疫抑制劑藥物的副作用對于已經多年受到鐮刀狀細胞貧血影響的患者器官來說，極具危害性”，作者之一，NIH心臟，肺和血液研究所的John Tisdale說，“不必長期依賴于這種藥物，并同時配合毒性相對較低偏干的干細胞移植手術，這樣甚至是年齡大的患者，以及患有嚴重鐮刀狀細胞貧血癥的患者都能改變他們的現狀了。”
這項實驗性治療研究成果除了能令半數參與者停止服用免疫抑制劑藥物后，不會產生免疫排斥或移植物抗宿主病（graft-versus-host），而且“也治療了幾乎所有患者的鐮刀狀細胞貧血癥”。
目前，血液干細胞或骨髓移植是治療鐮刀狀細胞貧血癥的唯一方法，這些鐮刀狀細胞如果不經治療，就會阻礙血液流動，導致疼痛、器官損傷和腦卒中。
這種新治療方法只用替換患者的部分骨髓，比整體移植手術傷害性小（后者還需要進行高劑量化療）。而且部分移植采用的是健康兄弟姐妹的供體干細胞。
研究人員指出，最終這30位患者中的26位，貧血癥狀消失了，其中15位患者不再需要服用免疫抑制劑藥物進行治療了。現在，時間已經過去了將近三年半，這15位患者全部都沒有出現任何排斥反應或移植物抗宿主病。
“這是成人鐮刀狀細胞貧血癥治療的一項重要進步，”華盛頓大學醫學院兒科助理教授Allison King表示，“這給予了那些能進行兄弟姐妹匹配的鐮刀狀細胞貧血癥成人患者以新希望，證明他們能治愈這種疾病，獲得好轉。”
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