eLIFE：艾滋病毒，人類基因組編輯新工具
日期：2014-05-29 08:56:23
丹麥奧胡斯大學開發出了一項新技術利用HIV病毒來作為對抗遺傳性疾病的一種工具。
研究人員首次成功地改造了HIV病毒顆粒，使得它們能夠通過一些生物學過程（可以說是）同時“剪切和粘貼”我們的基因組。由奧胡斯大學生物醫學系開發的這項新技術，使得以一種新的方式修復基因組變為可能。它還為個體治療遺傳性疾病和某些病毒感染提供了良好的應用前景。
奧胡斯遺傳性副教授Jacob Giehm Mikkelsen說：“現在我們可以切除掉病變細胞基因組的斷裂部分，并同時修補我們從基因組中刪除遺傳信息所造成的缺口。創新之處在于我們以一種別人從來沒做過的方式將剪刀和補片一起引入到了HIV顆粒中。”
“打了就跑”的技術不留痕跡
同時，奧胡斯大學的研究人員小組還開發了一種技術來提高稱之為“基因編輯”的剪接過程的安全性。
Jacob Giehm Mikkelsen說：“過去一直是將編碼剪刀的基因傳遞到細胞中，然而由于細胞會持續生成剪刀，可以啟動失控性的剪切，因此會造成危險。而我們是以一種蛋白質形式來生成剪刀，它們只能在幾個小時內進行剪切，隨后就會被分解。并且我們還確保了病毒顆粒攜帶著小塊的遺傳物質來修補缺口。”
“我們將之稱作為‘打了就跑’的技術，因為這一過程快速且不留痕跡。”
病毒成為納米顆粒
多年來積極開展HIV研究使得研究人員受益匪淺，其中例如證實了可以將HIV顆粒轉變為遺傳信息的載體。在當前的案例中，研究人員對HIV顆粒進行了改造，使其變成了正常不存在于細胞中的蛋白質的載體。他們將病毒顆粒轉變為納米顆粒，其攜帶著可以直接作用于治療細胞的物質。
HIV感染是研究人員希望利用這項技術的領域之一，他們的目標是阻止特異的基因發揮功能——蛋白質剪刀可以做到這一點。
“通過改變免疫系統中的相關細胞（T細胞），我們可以使它們能夠抵抗HIV感染，或許甚至可以同時給它們裝配上幫助對抗HIV的基因。通過這種方式HIV可以成為對抗HIV的一種工具，”研究小組成員博士后Yujia Cai說。這些結果發表在近期的科學期刊《eLIFE》上。
