Nature社論：困擾干細胞療法的假陽性
日期：2014-05-05 09:42:27
人們一直希望能夠利用患者自身的干細胞對疾病進行治療，其中用成體干細胞治療心臟疾病被寄予了厚望。日前，倫敦的一個研究團隊對相關臨床試驗進行了仔細審查。他們發現得出正面結論的都是有漏洞的試驗，而完全無誤的試驗顯示這種治療并無效果。這項研究一經發表就引起了廣泛的關注，本期Nature雜志也發表社論對此表示了憂慮。
近年來，不少小型的早期臨床試驗顯示，成體干細胞具有治療心臟病和心力衰竭的能力。這種療法主要包括，從患者骨髓收集間充質干細胞，然后再將這些細胞注射回患者體內幫助修復受損的組織。在此基礎上，許多公司迅速參與進來使其很快得到了商業化。但這些商業化產品的有效性還有待進一步驗證。
然而，現實的打擊接踵而來。日前，British Medical Journal (BMJ)雜志上發表的一項研究，分析了用骨髓干細胞治療心臟病的大量隨機試驗。作者們找到了許多可能影響結果的不符點。事實上他們發現，不符點的數量與文章宣稱的療效呈線性相關，即不符點越多干細胞療效越強。在少數沒有錯漏的試驗中，干細胞治療并沒有顯示出應有的效果。換句話說，干細胞治療心臟病的故事，可能只是一出《皇帝的新衣》。
作者們指出，存在大量不符點并不一定意味著試驗結論無效。但由于臨床數據的缺乏，他們無法核查這些不符點是草率報道的結果，還是試驗操作上的失誤。
為了明確成體干細胞治療心臟疾病的效力，目前有兩個大型的跨國III期臨床試驗已經開始招募患者。而BMJ的這項研究顯示，之前的臨床數據并不足以支持大型又昂貴的III期臨床試驗。尤其是，人們還沒有在動物研究中解析這些成體干細胞的作用機制。
最初，研究者們認為這些細胞會發生特化，靶標器官并替換受損組織，但這一觀點很快就被推翻。現在人們大多認為，成體干細胞可以治療損傷位點周圍的組織，釋放分子引發炎癥并促進輸氧小血管生長，而這些都是心臟修復的重要過程。
轉化醫學一直是二十一世紀的熱點話題。的確，如果研究成果只留在實驗室內是沒什么用的。但這次成體干細胞事件也為我們敲響了警鐘，過于急進只會造成資源的浪費。嚴格審查并不會阻礙研究成果的轉化，而是為其提供扎實的基礎。
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