Cell Res發布重要基因表達調控新技術
日期：2013-08-29 10:48:33
來自Whitehead研究所的研究人員通過構建出一種叫做CRISPR-on的強大新基因調控系統，現在能夠同時提高多個基因的表達，并精確操控每個基因的表達水平。他們證實這一系統能夠有效應用于小鼠細胞、人類細胞和人類胚胎中。研究人員在發表于8月27日《細胞研究》（Cell Research）雜志的一篇研究論文中對這一新系統進行了詳細描述。
Whitehead研究所創始人Rudolf Jaenisch說：“CRISPR-on是一種對研究許多生物學過程，尤其是研究基因功能和基因網絡非常有用的新工具。相比于RNAi通常用于失活基因活性，CRISPR-on可以激活一些細胞基因。這一技術大大擴展了我們在培養細胞和動物中改變基因表達的能力。”
CRISPR-on系統是CRISPR/Cas (for "clustered regularly interspaced short palindromic repeat/CRISPR associated")的改良版本，CRISPR/Cas是在大多數細菌以及古菌中發現的一種天然免疫系統，可用來對抗病毒以及其他病原體對細菌的入侵。CRISPR/Cas依賴于Cas9，通過單導向RNAs（single- guide RNAs，sgRNAs)在特定的位點切割DNA。對于CRISPR-on系統，Whitehead研究小組對Cas9酶進行了改造，消除了它切割DNA的能力，添加了一個轉錄激活結構域。生成的酶無需永久改變DNA就可以提高基因的表達。
CRISPR-on能夠在不同的水平上只激活所需基因，利用CRISPR-on可幫助科學家們提高我們對于各種疾病潛在轉錄網絡的了解，并有可能找到治療它們的新方法。
論文共同作者、Jaenisch 實驗室研究生Albert Cheng 說：“許多的疾病，尤其是復雜疾病，涉及多個基因，這一系統可用于治療上共同靶向及激活多個基因，挽救疾病表型。或者我們可以利用它來研究疾病中的基因網絡，更好地了解這些疾病的運作機制。”
到目前為止，研究人員已利用CRISPR-on在人類細胞中同時激活了3個內源基因。
論文共同作者、Jaenisch 實驗室Haoyi Wang 說：“我認為我們還需要開展更多的研究工作，看看CRISPR-on可以一次激活的基因數量的限制。我們想看看，我們是否能夠得到激活10或以上基因的數據，看看這一系統能夠做到的上限。”
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