高科技讓致病基因“沉默”

日期：2013-04-23 09:19:34

作為生命“藍圖”，DNA （脫氧核糖核酸）測序、合成技術很多人都知道。但說起RNA（核糖核酸）干擾技術，可能很多人都會覺得陌生。

RNA干擾技術，亦稱小核酸干擾技術，是一種將短鏈RNA導入細胞引起特異基因mRNA（信使RNA）沉默的技術。研究顯示，向生物體內注入微小RNA片段，會干擾生物體本身的RNA“信使”功能，導致相應蛋白質無法合成，從而“關閉”特定基因。采用RNA干擾技術直接從源頭上讓致病基因“沉默”，可以更有效地治療某些疾病。可以說，RNA干擾技術是目前生命科學領域中最具發展前景的生物醫藥技術和基因功能研究的新技術，引領著破解生物基因功能奧秘的新潮流。

在蘇州生物納米園（BioBAY），蘇州吉瑪基因股份有限公司就在RNA　干擾技術這一“方興未艾”的領域做出了新成績。目前，吉瑪基因擁有具有國際先進水平的小干擾核酸合成技術，已擁有一條從關鍵原料到原料藥合成的上下游貫通的RNA干擾藥物產業鏈，產品占國內60%以上的市場份額并進入國際市場。

讓病毒基因“沉默”

“基因包含著人體的全部遺傳信息，控制著蛋白，控制著生命。若干年后，當患者去醫院就診時，醫生可能會要具有患者全部基因信息的“基因圖譜”，然后因人而異，對癥下藥給予個性化的治療?！奔敾蚨麻L、首席執行官張佩琢向記者描繪出基因技術的未來應用前景。

作為蘇州工業園區第一位生物醫藥領域的“千人計劃”人才，張佩琢博士具有十五年的核酸化學領域學術研究、產品研發、工業化生產和銷售經驗。據他介紹，RNA干擾技術具有高效、特異性的靶向作用與沉默機制，在傳統不治之癥如惡性腫瘤、艾滋病、病毒性肝炎、糖尿病、神經系統及遺傳性疾病等方面具有廣闊的應用前景?！澳壳?，國際生物醫藥及生物試劑巨頭紛紛投入巨資到該研發領域，小核酸技術已成為生物制藥及試劑公司的兵家必爭之地。

為了解釋微觀的小核酸技術，張佩琢打了個形象的比喻：“如果把病毒基因想象成一條比較長的彩色拉鏈，那么RNAi的核心點就是針對這樣的一條基因，給它配上這樣一小段跟它正好互補的拉鏈，這樣的一小段大概也就20多個節，如果能找到、設計、做出這一小段基因并導入進細胞，它就能跟這條病毒基因扣在一起，并在酶的作用下切斷病毒基因，起到讓基因沉默的作用。因此在治療惡性腫瘤，傳染性、遺傳性、神經性疾病等方面，有著巨大的應用前景?！?/SPAN>

自主定價“賺”來大市場

在國際上，與吉瑪基因相類似的RNAi產品價格很高，往往單價都能達到500美金之多。那么憑什么能賣這么高的價錢呢？張佩琢認為，這是因為RNAi相關產品具有較高的技術門檻，國際上僅有少數幾家公司能夠提供此類產品。

張佩琢說，搞生物醫藥科研都需要龐大的研發預算作為支撐，因為相關試劑、耗材都是比較昂貴的，每天的日常研究成本都是一個嚇人的數字。為了改變這一壟斷現狀，培育更加廣闊的市場，吉瑪基因在成功突破小干擾核酸合成的技術壁壘之后，通過自主定價的方式，選擇了一個比較合理的產品價格。吉瑪基因在進入市場之初，就看到必須利用有明顯價格優勢的優質產品打開市場，才能獲得生存發展空間。于是，吉瑪基因做出了一個膽大的決定，將自己的產品價格定位在400人民幣這一區間。對此，張佩琢說，公司的產品無論在性能、工藝等方面都達到了國外同等水平，處于國際先進、國內領先地位，吉瑪能對產品進行自主定價。

目前吉瑪基因也嘗到了自主定價的甜頭。過去幾年間，在國際金融危機的背景下，吉瑪公司銷售額平均年增長50%，實現了連續穩定增長。

在取得市場的肯定之后，吉瑪基因的發展可以用“步步深入”來形容。從研發RNA單體到提供實驗試劑、診斷試劑，再到研發基因藥物，吉瑪基因走得“穩扎穩打”。張佩琢說，目前吉瑪基因主要聚焦基礎研究方面的RNA 應用。而在RNA合成藥研發方面，這與生物醫藥產業技術、產品的生命周期有關。畢竟生物醫藥涉及人類生命健康，因此萬萬馬虎不得，新技術、新藥品的研發、審查極為嚴格，需要更長時間去論證、去實驗。

創新生態、核心技術“兩手一起抓”

作為一個新興產業，生物醫藥產業的發展需要互動的創新生態。對于這一點，張佩琢表示，任何企業都不是孤立，在橫向上有合作伙伴，在縱向上有上下游“同仁”。近年來，吉瑪基因基于其技術的領先，還帶動了園內其他企業的發展，形成了園內RNA干擾的上下游產業鏈。為此，由蘇州市范圍內共計10家企業及2家研究所自愿聯合發起成立了國內獨具特色的蘇州核酸藥物產業聯盟。

張佩琢說，希望通過組建這個聯盟，加強上下游企業之間的溝通與合作，在這個領域中打造出更多更好的公司和產品。目前聯盟的工作主要圍繞產業鏈的發展制定產業標準，來規范行業秩序?！爱斎唬谧⒅貏撔禄拥耐瑫r，在RNA技術核心領域，吉瑪基因還是要構建屬于自己的技術體系，那種買來技術、產品封裝貼牌的發展路線有著太多的不可控因素?！蹦壳凹敾驅Ｗ氖禄蛩幬?、基因診斷試劑研發及相關產品生產，包括小核酸（RNAi）新藥研發，納米高分子、納米脂質體研發，小核酸相關試劑siRNA、miRNA相似物、抑制物合成，分子診斷試劑研發生產以及第二代基因測序服務等，承擔并完成多項863計劃、重大新藥創制及省成果轉化項目，至今申請發明專利42項，14項獲得授權。