Science醫(yī)學(xué)：細(xì)胞治療，未來(lái)醫(yī)學(xué)的“第三大支柱”

日期：2013-04-07 09:05:42

根據(jù)加州大學(xué)舊金山分校的研究人員所說(shuō)，或許有一天，細(xì)胞會(huì)像現(xiàn)在用工程蛋白質(zhì)、抗體或更小的化學(xué)物質(zhì)制成的藥品一樣，普遍用于治療患者。在發(fā)表于《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Science Translational Medicine）雜志上的一篇論文中，他們對(duì)細(xì)胞療法成為“醫(yī)學(xué)第三大支柱”的前景進(jìn)行了概述。

“如今，生物醫(yī)學(xué)科學(xué)處在變革的風(fēng)口浪尖：人類與微生物細(xì)胞被用作治療的實(shí)體，”論文的共同作者、加州大學(xué)舊金山分校系統(tǒng)與合成生物學(xué)中心主任及教授Wendell Lim說(shuō)。

細(xì)胞治療有潛力解決一些重要的、尚無(wú)法滿足的需求，治療某些最致命的疾病，包括糖尿病、癌癥和炎癥性腸病等。

盡管大型制藥公司生產(chǎn)了某些小分子藥物，生物技術(shù)公司緊隨遺傳工程革命開(kāi)發(fā)出了一些靶向性藥物，但細(xì)胞卻能夠完成這些藥物無(wú)法實(shí)現(xiàn)的一些功能。舉例來(lái)說(shuō)，細(xì)胞的適應(yīng)性強(qiáng)。它們能夠比當(dāng)前的藥物更好地感知周?chē)沫h(huán)境，可以改變它們的反應(yīng)，更好地適應(yīng)生理?xiàng)l件。

細(xì)胞工程學(xué)的不斷進(jìn)步，為開(kāi)發(fā)出安全的、可預(yù)測(cè)作用的細(xì)胞治療提供了一個(gè)框架。

加州大學(xué)舊金山分校藥學(xué)院助理教授、人類微生物組專家Michael Fischbach博士，以及加州大學(xué)舊金山分校教務(wù)長(zhǎng)及常務(wù)副校長(zhǎng)Jeffrey Bluestone博士，和Lim是這一研究的共同作者。

這三人在加州大學(xué)舊金山分校和《Science Translational Medicine》雜志的支持下，將于今年的4月12日組織一場(chǎng)為期一天的關(guān)于細(xì)胞治療潛力的研討會(huì)，與干細(xì)胞治療、免疫治療和人類微生物組領(lǐng)域的一些科學(xué)帶頭人開(kāi)展會(huì)談與討論。

從細(xì)胞首次成功應(yīng)用于骨髓和器官移植至今已有40多年，但如今設(shè)想的策略更為的復(fù)雜，涉及獲得基因編程細(xì)胞發(fā)育及內(nèi)部運(yùn)作機(jī)制的新知識(shí)，在此基礎(chǔ)上進(jìn)行細(xì)胞操控。

免疫系統(tǒng)的細(xì)胞天生能執(zhí)行一些重要的功能，研究人員一直在致力于操控它們，建立一些更具靶向性的、更有效的治療。例如，針對(duì)癌癥的免疫反應(yīng)往往較弱，因此科學(xué)家們正在操縱和培育一些能靶向癌細(xì)胞上特異分子的免疫細(xì)胞群。通過(guò)這些新實(shí)驗(yàn)治療，一些致命的白血病能夠顯著康復(fù)。

細(xì)菌細(xì)胞也有望用于治療。近年來(lái)，科學(xué)家們已經(jīng)認(rèn)識(shí)到，在我們體內(nèi)或體表90%的細(xì)胞是細(xì)菌細(xì)胞，這些微生物與我們自身的細(xì)胞相互作用影響了我們的健康。

近來(lái)利用糞便移植物將促進(jìn)健康的細(xì)菌導(dǎo)入到復(fù)發(fā)性難辨梭菌感染患者體內(nèi)，治療一種可危及生命的嚴(yán)重胃腸道疾病，引人注目地證實(shí)了細(xì)菌治療疾病的潛力。根據(jù)加州大學(xué)舊金山分校的科學(xué)家們所說(shuō)。操縱細(xì)菌組合對(duì)抗炎癥，有可能被證實(shí)可以更有效地治療克羅恩病和其他炎癥性腸病。

細(xì)胞治療的其他“殺手锏”，可能還包括組合細(xì)菌和人類工程細(xì)胞。例如，為了控制體重，有可能利用腸道細(xì)菌將某些碳水化合物轉(zhuǎn)化為不可消化的形式，也可以向上皮壁上的人類細(xì)胞發(fā)送信號(hào)，啟動(dòng)一種程序向大腦發(fā)送食欲得到滿足的信號(hào)。

不過(guò)，細(xì)胞治療仍然還存在著許多的工程學(xué)和調(diào)控方面的挑戰(zhàn)。科學(xué)家們希望能夠可靠的控制細(xì)胞的多個(gè)方面，包括它們的激活，群體生長(zhǎng)，程序性死亡，遷移至身體特定位點(diǎn)，與其他細(xì)胞的互作和通訊，治療小分子的生成，和決定制定等。

盡管細(xì)胞的復(fù)雜性使得許多科學(xué)家對(duì)細(xì)胞治療抱遲疑態(tài)度，作者們說(shuō)，這種復(fù)雜性有可能使得細(xì)胞治療比其他藥物更具有可預(yù)測(cè)性，因?yàn)閺?fù)雜的、自然存在的環(huán)路往往會(huì)限制細(xì)胞的活動(dòng)。正如細(xì)胞利用分子回路非常精確地發(fā)揮作用，研究人員應(yīng)該能夠系統(tǒng)地了解細(xì)胞的控制模塊，調(diào)整和重塑細(xì)胞的行為方式。

“如果小分子和生物制品是工具，那么細(xì)胞就是木匠、建筑師和工程師，”Fischbach說(shuō)。