Nature新聞：自閉癥或有新療法
日期：2012-12-13 09:15:57
根據發布在《Translational Psychiatry》雜志上的一項小型臨床實驗的結果，一種通常用于加速排尿的藥物改善了自閉癥兒童的某些癥狀。Nature雜志網站對這一成果進行了新聞報道。
自閉癥是一種以溝通和社交障礙、以及重復行為為特征的神經發育疾病。研究證實在自閉癥中，一種通常抑制神經元活動的神經遞質——GABA分子介導的信號發生了改變。這種GABA信號破壞是由于腦細胞中氯離子水平增高所致。
法國國家生物醫學研究部（INSERM）下屬地中海神經生物學研究所神經科學家Yehezkel Ben-Ari和同事們猜測，減少氯離子水平或許有助于治療這種疾病。
2010年，Ben-Ari和他的合作者報告稱在一個為期三個月的試驗中，布美他尼（bumetanide）——一種通過阻斷離子進入細胞從而降低氯離子濃度的利尿劑——減少了5名幼兒的自閉癥行為，且沒有造成任何副作用。
現在，研究人員開展了一項隨機臨床對照試驗以驗證早期的研究結果，評估這一藥物的安全性。
他們招募了60名年齡在3-11歲的兒童開展此項研究。這些兒童被確診出自閉癥或Asperger綜合征，隨機分配他們在三個月內每日服用1毫克布美他尼或安慰劑。研究人員采用一種標準測量在一個月后再度對他們進行了評估。
引起研究人員的注意
從研究的開始到結束，研究人員對孩子們進行了錄像，通過獨立的評估者檢測了他們的行為。同時孩子的父母按要求報告了他們觀察到的孩子癥狀嚴重程度的改變。
研究人員看到服用布美他尼的兒童自閉癥的影響較輕，他們的行為獲得了小的但是明顯的改善。這種藥物也似乎安全、耐受性好、副作用小。
“這一研究是基于一個隨機對照設計，它引起了我的注意，”倫敦大學學院從事自閉癥研究的認知神經科學家Uta Frith說。
但她認為藥物的效果不大，且安慰劑組中三分之一的人也顯示出一些癥狀改善。她個人認為研究結果顯示，疾病癥狀存在大量的自發性波動，總體趨勢是隨時間改善。
神經元和網絡
作者們認為布美他尼可能是一種新型的自閉癥療法，他們的研究結果為開展更大型的實驗提供了依據。今年早些時候，Ben-Ari共同創立了一家名為Neurochlore的公司，該公司現在的目標是開發并使布美他尼商業化，成為自閉癥的一種治療。
但Frith仍持懷疑態度。“我曾經看到許多的自閉癥療法瞬息即逝，新研究留下了許多的問題，例如藥物的機制是什么，這一效應是否能夠復制？”
Ben-Ari說：“我們并沒有聲稱我們正在治愈自閉癥……但我們希望能夠在動物模型和人類中確定神經和網絡的運行機制。”他補充說了解這一機制比發現自閉癥中的遺傳突變更為重要，因為突變并不能“真正告訴我們發生了什么。”
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