Nature：基因治療掀開新篇章
日期：2012-07-25 08:20:44
歐洲藥品管理局（EMA）歐洲人用藥委員會(CHMP)首次推薦一種基因治療藥物獲得批準。這種稱作“Glybera”的藥物將用于治療脂蛋白脂酶缺乏遺傳病（LPLD）的患者。在此之前這一推薦必須獲得歐盟（European Commission）的批準。而歐盟幾乎不太可能會拒絕這一推薦。如果獲得批準，這將是基因治療的一個里程碑事件。
基因治療是將基因轉移至患者體內治療疾病的一種方法。在這種情況下Glybera是利用一種病毒在注入到患者體內后傳遞一個發揮作用的基因拷貝生成脂蛋白脂酶（LPL）。每100萬人就有不超過一人或兩人受累脂蛋白脂酶缺乏。
早在2004年，中國就成為了首個批準基因治療產品用作商業用途治療癌癥的國家。但是歐洲和美國尚未批準任何的基因治療，這一領域一直受到致癌性等問題的困擾。
Glybera的制造商是總部位于阿姆斯特丹的uniQure公司。該公司的首席執行官Jörn Aldag說今天來自EMA的公告是向基因治療團體發出的一個“延遲信息”：事情正在發生改變。他告訴Nature說：“它開啟了可能性。你將會看到更多的投資進入。”
“好消息”
美國食品藥物管理局（FDA）罕見產品開發辦公室的前任負責人、現擔任獨立顧問的Tim Coté說這一批準是“一個驚人的、夢幻般的消息。它將歐洲推到了最前沿。”
Glybera過去曾收到來自歐洲人用藥委員會(CHMP)和EMA前沿醫療委員會(CAT)的否定意見。然而，對因LPL缺乏導致嚴重或多重胰腺炎發作的患者的治療進行重新評估后，CAT在六月給予了正面意見，現在已經獲得了CHMP的批準。
CHMP執行主席Tomas Salmonson在一份聲明中說已建立的評估Glybera風險和利益的方法一直受到疾病罕見和數據不確定性的挑戰。
“評估這一應用是一個非常復雜的過程，相比最初的申請Glybera在更加受限的適應證中應用，提供給最需要接受治療的患者群。CAT還增加了其他的分析至巨大的數據中提供給CHMP，使其得出了Glybera利益遠大于已知風險的結論，”他說。
CHMP的推薦最終是在一種“特殊的情況”名稱下給予。這使得治療可在缺乏大規模臨床試驗的條件下獲批，用于靶向治療幾乎不可能開展大型試驗只累及少數患者的疾病。在三項研究中針對27名患者進行了Glybera測試。UniQure將設立一個登記處監控接受治療后發生在患者身上的事件，這將受到EMA的審查。
緊隨Glybera之后的是另一項靶向免疫缺陷疾患ADA-SCID的基因治療。然而這是一種“體外”治療涉及對提取的患者骨髓細胞進行基因治療，然后在將它們注入回患者體內。
法國生物技術研究所Genethon科學主管、分子生物學家Fulvio Mavilio說現在正獲得英國制藥巨頭葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）的支持，這一治療剛好在Glybera批準程序之后。
“這兩個產品例子是當今可獲得的兩種基因治療，包括體內和體外，已進入了最后階段，這對于整個領域而言是一個極好的消息，”他說。
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