科學家欲推產前基因療法對腹中胎兒進行治療

日期：2012-04-25 08:39:03

科學家提出，可在嬰兒出生前就對其進行檢查，如有發現缺陷基因，立即進行修正，這種治療方法相比于產后或者嬰兒長大后再進行治療，優勢明顯，不過仍有很多難題需要解決。

據悉，每年都有數百萬嬰兒因從父母處遺傳了缺陷基因，在出生時就患有衰退性遺傳障礙而導致患上各類障礙性疾病。盡管如今科學家通過現代基因療法，可在嬰兒出生后針對部分缺陷基因進行重新編輯，從而達到治療目的。然而，如今成功病例也僅局限于幾類疾病，并且治療范圍十分有限。近期有科學家提出，可在嬰兒出生前就對其進行檢查，如有發現缺陷基因，立即進行修正，這種治療方法相比于產后或者嬰兒長大后再進行治療，優勢明顯。

遺傳障礙可導致器官損傷，甚至死亡的情況，因而就患者方面而言，越早治療越好。倫敦大學學院（University College London）的研究人員西蒙·沃丁頓（Simon Waddington）表示：“有些遺傳性障礙疾病，如果患者在5歲之前無法治愈，后果就非常嚴重，有時有些患者就無法活過5歲。”

因而，科學家提出，若想盡早進行治療，可在嬰兒還未出生前就著手實施。這種產前基因療法存在不少優勢，例如，嬰兒出生后，因身體組織發育已經成形，再想對特定器官進行針對性治療，難度更大；因體型更小，處于子宮內的嬰兒所需基因載體量更少；因免疫系統仍處于初始階段，對基因載體產生免疫排斥反應的可能性也更低。

風險評估

截至到目前為止，已有幾個科研團隊在動物身上就產前基因療法進行了測試，其中包括小鼠、猴子和綿羊。測試結果表明這一方法確實具備可行性。在一些實驗當中，科學家觀察到處于子宮內的動物能夠好幾個月連續制造異體蛋白，并且其免疫系統并未產生排斥反應。在有些病例當中，這種療法甚至直接治愈了疾病。

不過，研究就此進入了僵局，因為目前尚未有科學家在人體身上測試這種產前基因療法，也并未進行相關的臨床試驗。因基因療法本身尚不成熟，產前基因療法更加顯得前景不明朗。

同時，產前基因療法還存在很多潛在風險。倫敦大學學院的研究人員安娜·大衛（Anna David）就表示：“我們目前還無法確定具體該使用哪種載體才最為恰當。”針對不同的組織器官，因功能不同，基因載體肯定也不能千篇一律。

為了解決這個難題，有科學家提出可以從胎兒體內提取出細胞，在體外進行操作。科學家可將其中缺陷基因進行修正，然后再將經修正后的細胞植入胎兒體內，從而避開選擇基因載體這個難題。

不過，無論是采取哪種方式，首先都需要從胎兒體內提取出血液樣本，這么做無疑會增加胎兒流產幾率。不過，科學家同時也指出，同傳統的胎兒外科手術相比，產前基因療法已最大程度降低了胎兒流產的風險，而當前用于治療嬰兒出生缺陷的主流方法就是胎兒外科手術。

這些風險因素表明，如果要選擇利用產前基因療法進行治療，需要根據具體情況來制定治療細節和措施。針對不同器官，所選擇的治療技術及可能遇到的風險挑戰也會存在差異。

哪些疾病適合產前基因療法？

科學家認為，一旦他們決定利用人體進行產前基因療法實驗，可能只會局限于幾類基因障礙：一類是非常難于治療的障礙性疾病；另一類則是會給胎兒及新出生的嬰兒造成嚴重疾病的基因障礙。例如，患有第七因子缺乏—一種血液障礙的新生嬰兒，他們會在出生后幾小時或者幾天后腦內出血，顯然這會造成致命后果。沃丁頓表示：“就產前基因療法而言，目前科學家也不確定哪些障礙性疾病適用這種療法。但我認為，那些會造成嚴重后果，并且需要盡早進行治療的障礙性疾病乃是產前基因療法的首選。”

不過，多數基因障礙表現并不會很明顯。例如高雪氏病（Gaucher’s disease），即可造成免疫系統衰退，也可造成大腦出現早期衰退。盡管是因一個基因出現了問題，導致胎兒患上疾病，但這個基因的變體可造成很多種不同結果。

同時，還有一個風險在于，產前基因療法目的是為了防止胎兒患上障礙性疾病，首先科學家需要精確查明哪些胎兒需要實施產前基因療法，他們分別是哪類基因出現了障礙，可能會導致哪些疾病，這些難題才是如今科學家所最難解決的問題。要想預防，首先需要學會預測。