基因療法治療血友病獲初步成功
日期：2011-12-15 09:05:24
英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且沒有發(fā)現(xiàn)副作用。
據(jù)介紹，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具備正常的凝血功能。目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。
英國倫敦大學學院等機構(gòu)的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上報告說，通過使用8型腺相關病毒作為載體，可以將正確版本的相關基因運載進入人體細胞內(nèi)，細胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。
有6名患者參與了本次試驗。結(jié)果顯示，他們接受一次注射后，體內(nèi)第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經(jīng)可以顯著改善病情，緩解受傷時血流不止的情況。
對這些患者的跟蹤顯示，由于是在基因?qū)用嫔线M行治療，他們體內(nèi)第九凝血因子的含量可以長期穩(wěn)定達16個月，不需要再反復注射第九凝血因子。此外也沒有發(fā)現(xiàn)這種基因療法有明顯的副作用。
研究人員阿米特·納特瓦尼說，對于乙型血友病患者來說，這是一種可以完全改變其生活的療法。研究人員接下來將進行更大規(guī)模的試驗，進一步驗證這種療法的有效性，并探索能否用類似方式來治療甲型血友病。
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