藥物研發開啟新時代

日期：2010-12-30 08:42:49

在過去的10年里，科學的發展與新技術的應用對新藥開發產生了深遠的影響。藥物篩選工具幫助研究者在短期內對數以百萬計的化合物的數據進行快速分析處理，大大壓縮了藥物開發的時間和成本。其他技術的應用，也有效保證了患者使用新藥物的質量。基因和分子水平對疾病的闡釋，更為研究者開發新的靶向治療藥物和更好地針對特定患者群體開發某些生物制品提供了保證。

新藥開發已經進入到了一個嶄新的時代。

自動化和機器人能量釋放

藥物的開發對創新具有很強的依賴性。不過，在過去的10年里，新工業革命已經進入到實驗室中。在藥物開發過程中引入自動化控制和機器人技術，極大地加強了探測和鑒別新候選藥物的能力。現在，數百萬個化合物可以在數周內生產出來。通過對這些化合物混合和匹配，科學家們能夠發現最佳的組合體，一天之內就可以轉化成一只候選藥物。

利用液體、化合物和樣品板，機器人技術可以對數千個化合物作用于潛在治療活性的生物樣品進行測試。走進一個現代化的研究實驗室，你會很驚訝地發現,自己如同進入了一個生產車間。研究人員利用新一輪的創新和開發技術，把產生的大量數據輸入到計算機系統進行分析。

生物信息學作用強大

你可能聽說過計算機存儲容量有兆字節和十億字節。而藥物開發產生的大量信息需要兆兆字節（1000個十億字節）甚至更大，這就需要應用到生物信息學技術。

生物信息學是應用系統和數學模型在科學水平上對生命系統的了解。就最簡單的水平而言，信息學技術涉及到包括DNA序列的生物學數據庫的建立和維護。不過，生物信息學也包括計算工具。這些工具可以破譯疾病的分子通路，發現基因對藥物反應的模式，闡釋重要蛋白的三維結構，輔助計算機設計新的藥物。

通過把實驗室和臨床研究的數據聯系起來，生物信息學已經成為加速藥物開發到患者使用過程中的工具。

生物標記物描述疾病

未來在常規的醫學檢測中，醫生會讓你取血、尿或者唾液樣品。然后在實驗室的顯微鏡下或者通過其他儀器進行檢測。剩余的樣品將會被送到臨床試驗室中，進行分子標記的檢測。

每一種疾病在我們體內都有一個分子標記，即“生物標記物”，基因的開關導致一些蛋白釋放到血液中。檢測血液或者其他樣品中的生物標記物，可以知道你的健康狀況以及是否需要做出相應的處理。生物標記物是一個強有力的工具，可以檢測到某些在癥狀出現之前處于早期階段的疾病，然后及時進行預防和治療。生物標記物也可以指導醫生開具有效的處方，減少不良反應。生物標記物代表著未來醫學發展方向，疾病的診斷、治療、監護和預防，都可通過生物標記物在分子水平詳細描述我們的疾病進展狀況。

分子靶向減少副作用

利用分子靶向設計的藥物將會特定地作用于引起疾病的分子通路上，而不會破壞細胞和組織的正常功能。

與常規藥物相比，分子靶向技術開發的這些藥物毒性很小，而且更有效。

目前已經開發出一些靶向藥物治療某些類型的癌癥，而且證明在減小或者消除腫瘤上具有絕對的優勢。靶向治療藥物可以保證患者的生活質量，沒有化療藥物的不良反應。如：

急性淋巴細胞性白血病：Dasatinib（Sprycel）用于治療對以前治療抵抗和不耐受的費城染色體陽性急性淋巴細胞性白血病（Ph+ALL）。

乳腺癌：一只最常用的個體化用藥是曲妥單抗（Trastuzumab，Herceptin），用于治療乳腺癌過度表達人表皮生長因子受體2（HER2）蛋白的患者。

如何開發靶向治療藥物？關鍵是了解分子通路，因為許多分子通路是一個復雜網絡或者相互作用的“回路”的一部分。如果我們能夠了解這些網絡，那么，就能夠找到在不影響其他通路的情況下關閉目標通路的藥物。

納米技術無處不在

雖然你看不到它，但是未來它將可能無處不在，這就是納米技術。納米技術是建立在利用顯微鏡設備在分子和原子水平上進行研究的科學。在醫藥行業，納米技術將會被用于診斷和治療疾病。如涂上很少一層金色“納米外殼”，就如一個智能炸彈，鎖定癌細胞，進入到癌細胞內，一直待著直到接收到紅外線或者無線電波信號，然后這些顆粒就劇烈釋放，產生具有破壞癌細胞致死劑量的能量。

我們知道，癌癥患者通常是接受放療或者化療殺死癌癥細胞。不過在這個過程中，正常細胞也將會被殺死，導致患者免疫力急劇下降。納米技術能夠靶向作用于癌細胞，把放射或者藥物傳送到癌細胞，而正常細胞不受損害。

“量子點”是很小的熒光信號，能夠使腫瘤和淋巴結發光，這可以保證手術中完全移除腫瘤或者淋巴結。通過使用不同顏色的量子點，科學家們將會建立一個“條形碼”，區別不同類型的腫瘤。另外，利用納米技術還可以把一些微小的裝置建在芯片上，讀出單鏈的DNA，就像一個自動收報機紙條。納米技術很微小，但是它卻有廣泛的應用前景。

個體化用藥成時尚

研究人員完成人體基因組工作之后，他們就獲得了人類DNA基因的一張圖譜。新的遺傳知識為特殊的基因疾病的靶向治療藥物開發提供了可能，這還可以幫助醫生根據個人遺傳信息、生活方式和環境差異選擇最適合的藥物。

另外，研究者開發出的基因測試也可告訴我們是否會對某些癌癥、動脈粥樣硬化、卒中、骨質疏松癥、視力和聽力喪失，甚至是蛀牙等疾病易感。患者和醫生也可以利用這些信息建立包括監護、生活方式、營養和預防性藥物治療的健康管理計劃。