PNAS:杜氏肌營養不良癥新療法
日期：2010-12-29 12:27:14
近日美國布朗大學的研究人員在《美國科學院院刊》（PNAS）上發表論文稱他們開發了一種新的有潛力的治療方法，利用一種天然的人類蛋白顯著地減慢了杜氏肌營養不良癥小鼠的肌肉損傷改善了小鼠的肌肉功能。
杜氏肌營養不良是一種X染色體隱性遺傳疾病，主要發生于男孩。據統計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病?；颊咴趯W齡前就會因骨骼肌不斷退化出現肌肉無力或萎縮，導致不便行走。大概在7歲到12歲時，會徹底喪失行走能力，通常到20多歲就會因為心肌、肺肌無力而死亡。目前針對該病，醫學界尚無有效療法。
“我們的目標是找到一種能夠改善患者病情的治療方法，”文章的資深作者、布朗大學的神經科學系教授Justin Fallon說：“這是探索疾病治療道路上非常重要的一步?！?/P>
今年秋季，布朗大學已決定將他們發現的杜氏肌營養不良治療的關鍵蛋白biglycan的知識產權給予新興公司Tivorsan制藥，希望Tivorsan能夠將這種有潛力的治療方法通過人體試驗迅速帶入臨床。
研究證實Biglycan能夠修復肌肉組織中的utrophin蛋白。Utrophin蛋白正常僅在年幼的兒童的肌肉中高度表達，隨著年齡增大 Utrophin蛋白表達逐漸減少，在成人僅在一些部位有少量的表達。研究證實Utrophin能夠替代抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的作用，恢復杜氏肌營養不良患者的肌肉功能。
鼓舞人心的實驗結果
Fallon研究小組在一系列的試驗中證實將biglycan注入血液中可招募utrophin到達肌肉細胞膜上，進而utrophin幫助細胞建立并保持了正常的功能。在一項試驗中，研究人員發現與未處理組小鼠相比biglycan治療的小鼠肌肉組織中的“中央核”肌纖維減少了50%。生物學家們認為肌纖維病理改變是杜氏肌營養不良肌肉組織損傷的重要指標，病理肌纖維減少則意味著治療小鼠的肌肉組織損傷得到了抑制。
此外，研究人員還對治療小鼠進行了標準化的肌肉壓力測試。在測試中小鼠的肌肉受到牽拉，然后再使肌肉重新收縮。這一測試將最終導致健康肌肉力量減弱。研究人員發現相比與未處理組小鼠，接受biglycan治療的杜氏肌營養不良小鼠的肌肉力量喪失的速度要慢30%。
Fallon說：“通過長達數月的實驗檢測證實biglycan的治療效應能夠長期維持。在此過程中我們還進行了幾項基本的副作用測試，表明治療對于肝腎功能未造成任何損害。”
由于在杜氏肌營養不良模型小鼠中biglycan獲得了明顯的療效，Fallon非?？释_定這種治療方法是否能夠改善成千上萬兒童的病情和生活質量?！敖酉聛碜钪匾木褪窃谌祟愰_展進一步的檢測了，”Fallon說。
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