地中海貧血癥基因療法試驗初獲成功
日期：2010-09-20 15:13:00
地中海貧血癥患者往往要靠定期輸血來保持健康，而一個國際科研小組日前報告說，其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗取得初步成功。這名患者已不再需要輸血，并擁有一份正常的工作。
法國、美國、意大利等國科研人員在新一期英國《自然》雜志上報告說，這名男性患者從3年前開始接受基因療法。當時他18歲，患有β型地中海貧血癥。這種病由基因缺陷引起，患者自身不能生成正常的紅細胞，因此需要通過輸血來保持血液的供養等功能。這名患者從3歲開始輸血，嚴重時每個月都要輸血。
在基因療法試驗中，研究人員先利用患者自身的骨髓造血干細胞培養出包括紅細胞在內的血液細胞，然后使用病毒作載體，將無缺陷的基因引入這些細胞中，再用化學手段去除多余細胞，只留下基因缺陷得到修正的紅細胞，最后將這些紅細胞移植回患者體內。
結果顯示，患者自身生成正常紅細胞的能力逐漸上升，在接受治療一年后就不再需要輸血了。現在該患者雖然仍有輕微貧血癥狀，但迄今一直不需要輸血，并且已經有了一份全職的廚師工作，這說明基因療法取得了初步成功。
不過也有專家對這一結果持謹慎態度，比如認為試驗成功與這名患者自身的一些生理特點有關，可能難以在其他患者身上復制成功經驗。試驗中使用的病毒帶來了一定的副作用，有引發癌癥的可能。但是總的來說，這次試驗打開了使用基因療法治療地中海貧血癥的大門，為許多患者帶來了希望。
據研究者介紹，β型地中海貧血癥多見于地中海地區和東南亞。現有治療手段除了定期輸血外，還有移植造血干細胞等，但通常很難找到匹配的干細胞捐獻者，因此基因療法成為一個新的研究方向。
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