基因療法治療“氣泡男孩癥”
日期：2010-08-05 11:42:03
“氣泡男孩癥”的病因是Ｘ染色體發生了嚴重的化合免疫缺陷，患者只能在完全無菌的條件下生存。這種疾病是由于基因突變干擾了淋巴細胞的正常數量，只有男孩會遺傳該基因，患者沒有淋巴細胞，所以無法抵抗傳染病，只能生活在類似氣泡那樣被完全隔離起來的無菌環境里，即便對普通人而言并不嚴重的感染，對患有此病的人來說也可能是致命的。據統計，在５萬～１０萬個新生兒中，至少有一個嬰兒患此病。
據美國權威期刊《新英格蘭醫學雜志》７月２２日報道，法國巴黎內克爾兒童醫院的研究人員從１９９９年開始，對平均７個月大的９名男嬰實施基因療法，在９年后，１名男孩因患白血病死去，其他８名都健康地活著。今年，這８名男孩的淋巴細胞水平都達到了正常，體重和身高并未停止增長，甚至可以像其他正常的孩子一樣去上學。不過，這種療法的最大副作用就是可能導致白血病，幸存８人中有３人患有白血病。
美國紐約羅切斯特大學神經病學副教授威廉·鮑爾說，這已經是非常了不起的進步了。此前治療“氣泡男孩癥”的方法只有骨髓移植，但這需要相匹配的捐贈者，而且會導致嚴重的并發癥。從１９９９年到２００２年間，醫學專家在修正基因的病毒載體方面取得了重大進展，接受基因治療的９個男嬰由于沒有匹配的骨髓捐贈者，只能將自身骨髓中的一種干細胞取出，注入修正基因后再注射到患者體內，結果他們當中沒有一個出現嚴重反應。鮑爾副教授說，這些成果證實，基因療法在治療“氣泡男孩癥”方面已取得了臨床上的成功。
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