生物醫(yī)藥研發(fā)主方向

日期：2010-07-09 09:47:34

在綜述近5年全球基因藥物的最新進(jìn)展時(shí)，天津溥瀛生物技術(shù)有限公司董事長(zhǎng)于在林表示，基因藥物是生物醫(yī)藥藥物研發(fā)的最主要方向。

基因藥物是一種生物活性物質(zhì)產(chǎn)品，臨床上可用于疾病的治療、預(yù)防和診斷性治療。它的起始材料是基因組學(xué)研究中發(fā)現(xiàn)的功能性基因或基因的產(chǎn)物。

據(jù)介紹，基因藥物類型廣泛，包括重組蛋白質(zhì)藥物、人源化單克隆抗體、基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)疫苗、核酸藥物等10多種類型。

人源化抗體藥物進(jìn)展最快

于在林說(shuō)，近5年來(lái)，全球基因藥物進(jìn)展情況總體良好。截至今年5月份，全世界已經(jīng)批準(zhǔn)123種基因藥物。

其中，進(jìn)展最快、獲得批準(zhǔn)最多的藥物是抗體藥物。于在林表示：“在過(guò)去的幾年內(nèi)，至少有30種抗體藥物獲得批準(zhǔn)，這個(gè)數(shù)據(jù)每年在增加。”

但是，目前抗體藥物的療效值得追問(wèn)。于在林說(shuō)，如今大規(guī)模應(yīng)用的抗體藥物，跟已經(jīng)用了50年的5-FU相比，并沒(méi)有體現(xiàn)出更好的效果。“現(xiàn)在幾乎絕大部分的抗體藥在臨床上幾乎沒(méi)能延長(zhǎng)病人的生存率（平均3個(gè)半月），但患者還要承擔(dān)明顯的毒副作用和巨額的藥物費(fèi)用。”

基因治療藥物——基因藥物的一種。“目前僅在中國(guó)獲得批準(zhǔn)進(jìn)入市場(chǎng)。但是，這種藥物主要局限在腫瘤——頭頸部的腫瘤上，而這種腫瘤在中國(guó)并不是很多。”于在林說(shuō)。

于在林介紹說(shuō)，重組蛋白藥物的進(jìn)展非常不錯(cuò)，這幾年，重組蛋白藥物已經(jīng)獲批了好幾個(gè)新藥。“像這種融合蛋白（HSA或Fc）、PEG化、微球技術(shù)，也是一個(gè)非常好的新藥研發(fā)領(lǐng)域”。

最好的突破口

于在林所領(lǐng)導(dǎo)的實(shí)驗(yàn)室致力于基因藥物的研究。一方面，致力于與重大疾病相關(guān)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的人類新基因的發(fā)現(xiàn)，他說(shuō)，目前他們共發(fā)現(xiàn)了37個(gè)人類基因，其中數(shù)個(gè)已經(jīng)獲得了美國(guó)專利。

另一方面，他們?cè)陂L(zhǎng)效化重組人血清白蛋白融合蛋白技術(shù)平臺(tái)用于新藥研發(fā)已取得明顯的進(jìn)展。“現(xiàn)在已經(jīng)完成兩個(gè)治療用生物制品國(guó)家I類新藥的臨床前研究，進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究注冊(cè)申報(bào)階段。這兩個(gè)新藥均是新分子結(jié)構(gòu)的創(chuàng)新重組蛋白質(zhì)藥物。在今后兩年里有望每年再完成1個(gè)新藥的臨床前研究工作。”

于在林說(shuō)，盡管目前基因藥物進(jìn)展不錯(cuò)，但是基因藥物領(lǐng)域存在亟待解決的關(guān)鍵技術(shù)問(wèn)題。

最重要的是加強(qiáng)原創(chuàng)性研究，形成自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。“只有掌握了新分子結(jié)構(gòu)的發(fā)明專利，掌握了最原創(chuàng)的專利，今后才能用它進(jìn)行藥物的研發(fā)。”

其次要發(fā)展核心技術(shù)和公共平臺(tái)技術(shù)，贏得競(jìng)爭(zhēng)主動(dòng)權(quán)。于在林表示，在基因藥物這個(gè)領(lǐng)域，中國(guó)、美國(guó)、歐洲其實(shí)是比較接近的。“中國(guó)缺的不是技術(shù)而是要發(fā)現(xiàn)有價(jià)值的基因，在技術(shù)方面已經(jīng)沒(méi)有什么壁壘擋住我們”。

于在林表示，改進(jìn)（長(zhǎng)效）型基因藥物的研發(fā)是我國(guó)生物醫(yī)藥的最好的突破口。“它的安全性比基因治療藥物好得多”。