“孤兒藥”研發(fā)內(nèi)冷 保障機(jī)制亟待健全
日期：2010-06-01 13:23:37
WHO將罕見(jiàn)病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)0.65%~1%的疾病，中國(guó)目前尚未對(duì)其明確定義。由于治療罕見(jiàn)病的藥物（國(guó)外稱(chēng)“孤兒藥”）常常價(jià)格昂貴且難以獲得，可及性和可支付性成為一道難題，張健慧目前的工作重點(diǎn)之一，就是幫助罕見(jiàn)病患者獲得免費(fèi)的治療藥物，但僅靠救助辦公室的力量，顯然杯水車(chē)薪。而這一切的解決，則依賴(lài)于醫(yī)療保障機(jī)制及其配套措施的建立。
“對(duì)罕見(jiàn)病患者的關(guān)注，是從提高整個(gè)民族素質(zhì)的角度上考慮的，社會(huì)需要對(duì)其給予足夠的關(guān)愛(ài)。”中華慈善總會(huì)罕見(jiàn)病救助辦公室執(zhí)行主任張健慧對(duì)記者說(shuō)。
令人欣慰的是，在5月26日，上海市副市長(zhǎng)沈曉明表示，今年年底或者明年年初，有關(guān)提高罕見(jiàn)病防治水平、建立罕見(jiàn)病基本保障機(jī)制的文件或?qū)⒊雠_(tái)。
研發(fā)外熱內(nèi)冷
低于1%的患病比例使罕見(jiàn)病患者成為小眾群體，市場(chǎng)需求總體較小，而藥物研發(fā)成本相對(duì)固定，同時(shí)開(kāi)展臨床試驗(yàn)時(shí)可供研究的樣本數(shù)量也非常少，以致絕大多數(shù)罕見(jiàn)病藥在未來(lái)的銷(xiāo)售中可能無(wú)法收回研發(fā)成本，沒(méi)有商業(yè)利潤(rùn)。
有關(guān)人士介紹說(shuō)，根據(jù)美國(guó)制藥工業(yè)協(xié)會(huì)（PMA）的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，開(kāi)發(fā)和上市一只新藥平均成本達(dá)到2.5億美元，而藥品從早期開(kāi)發(fā)到上市銷(xiāo)售，歐洲的成功率為1/4317，美國(guó)僅為1/6155，同時(shí)新藥獲準(zhǔn)上市并不意味著商業(yè)上的成功。在常規(guī)市場(chǎng)條件下，制藥企業(yè)在制定新藥研究與開(kāi)發(fā)的投資決策時(shí)，市場(chǎng)和利潤(rùn)起著決定性作用。因此，很少企業(yè)愿意在“孤兒藥”研發(fā)方面投入精力。
正是基于“孤兒藥”研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)現(xiàn)狀，許多國(guó)家對(duì)其給予了政策上的支持。
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據(jù)記者了解，日本于1993年正式實(shí)施了《罕見(jiàn)病用藥管理制度》，包括研究的全過(guò)程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時(shí)間延長(zhǎng)及國(guó)家健康保險(xiǎn)支付上的優(yōu)惠。
美國(guó)FDA也為“孤兒藥”的注冊(cè)提供快速通道程序，“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。此外，F(xiàn)DA還明確界定了“相似藥物”的概念，力求避免審批僅在分子結(jié)構(gòu)上進(jìn)行簡(jiǎn)單改變的新藥的上市，以此來(lái)保護(hù)第一位市場(chǎng)壟斷者的利益，激勵(lì)藥廠研發(fā)熱情。
法規(guī)方面諸多的優(yōu)惠措施以及傳統(tǒng)藥物研發(fā)滯緩的困境促使包括諾華、葛蘭素史克、輝瑞等大藥廠開(kāi)始關(guān)注起“孤兒藥”的研發(fā)，葛蘭素史克專(zhuān)門(mén)為此組建一個(gè)從事“孤兒藥”研發(fā)的部門(mén)，輝瑞則以前期支付6000萬(wàn)美元的價(jià)碼與一家以色列生物制藥企業(yè)合作開(kāi)發(fā)治療戈謝氏病的藥物taliglucerase alfa。
與之相對(duì)應(yīng)的是，國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)鮮有研發(fā)熱情。有業(yè)內(nèi)人士表示，國(guó)內(nèi)對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知程度還不夠，談研發(fā)還為時(shí)過(guò)早。到目前為止，還未有本土的罕見(jiàn)病治療藥物上市。
另一方面，《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》雖然提出對(duì)罕見(jiàn)病藥物實(shí)行特殊審批，但是由于配套規(guī)定缺乏，造成罕見(jiàn)病藥品注冊(cè)仍然十分困難。
藥物可及性不樂(lè)觀
復(fù)雜的生物制品研發(fā)過(guò)程和高額的耗資，以及目標(biāo)治療人群數(shù)目較少，使得罕見(jiàn)病的治療藥物價(jià)格昂貴。目前，我國(guó)罕見(jiàn)病患者的治療藥物基本依賴(lài)國(guó)外進(jìn)口，動(dòng)輒幾十萬(wàn)美元的治療費(fèi)用一般患者家庭無(wú)力承擔(dān)。
據(jù)相關(guān)人士介紹，以治療戈謝氏病的思而贊為例，一年的治療費(fèi)用約為20萬(wàn)美元，目前國(guó)內(nèi)患者有134名是通過(guò)罕見(jiàn)病救助計(jì)劃——思而贊慈善贈(zèng)藥項(xiàng)目獲得免費(fèi)藥物，但還有更多的其他罕見(jiàn)病患者因?yàn)楦鞣N原因無(wú)法獲得治療藥物，藥物的可及性和可支付性仍不樂(lè)觀。
這種情況下，對(duì)于罕見(jiàn)病的預(yù)防尤為重要，醫(yī)學(xué)專(zhuān)家曾對(duì)我國(guó)罕見(jiàn)病的防治工作給出了指導(dǎo)意見(jiàn)。“首先是促進(jìn)罕見(jiàn)病的定義，其次對(duì)于罕見(jiàn)性遺傳病，要推動(dòng)了解，強(qiáng)調(diào)民族素質(zhì)的提高，對(duì)于有產(chǎn)前診斷方法的罕見(jiàn)性遺傳病，要推廣診斷方法，促進(jìn)醫(yī)務(wù)人員對(duì)相關(guān)人員的遺傳咨詢(xún)，減少患兒出生風(fēng)險(xiǎn)；有干預(yù)方法的罕見(jiàn)性遺傳病，要推廣干預(yù)方法，減輕病情，最后，對(duì)于有特效治療方法，可以挽救生命的罕見(jiàn)性遺傳病，要推廣治療方法，呼吁社會(huì)的救助，倡導(dǎo)相關(guān)正常的出臺(tái)。”張健慧說(shuō)。
保障機(jī)制亟待健全
對(duì)于罕見(jiàn)病的防治，其意義絕非僅停留在對(duì)患病的小眾人群的關(guān)愛(ài)上。孫兆奇、朱維芳等30多位全國(guó)人大代表曾聯(lián)名提交議案，呼吁盡快制定《罕見(jiàn)疾病防治法》，并提出保障罕見(jiàn)病患者包括健康權(quán)、公平的醫(yī)療權(quán)在內(nèi)的各項(xiàng)合法權(quán)益，化解社會(huì)矛盾，彰顯公平正義。
記者了解到，最早制定罕見(jiàn)病相關(guān)法律的美國(guó)在其醫(yī)療保障方面也有詳細(xì)的規(guī)定，其大部分的罕見(jiàn)病患者通過(guò)商業(yè)保險(xiǎn)、健康維護(hù)組織的幫助或者是政府贊助的醫(yī)療保健計(jì)劃來(lái)獲得“孤兒藥”。巴西從2003年開(kāi)始將“戈謝氏病”納入聯(lián)邦報(bào)銷(xiāo)的目錄中，我國(guó)的臺(tái)灣地區(qū)則對(duì)罕見(jiàn)遺傳病患者使用的藥物及維持生命所需的特殊營(yíng)養(yǎng)品費(fèi)用施行全額報(bào)銷(xiāo)。其他醫(yī)療費(fèi)用按實(shí)際發(fā)生額的70%予以支付。對(duì)于低收入患者的醫(yī)療費(fèi)用也施行全額報(bào)銷(xiāo)。
結(jié)合我國(guó)大部分地區(qū)的情況，專(zhuān)家表示，應(yīng)該從個(gè)人、醫(yī)療保險(xiǎn)、社會(huì)救助等多方面構(gòu)建罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障體現(xiàn)。
為此，全國(guó)政協(xié)委員李定國(guó)呼吁，盡快對(duì)罕見(jiàn)病作出權(quán)威科學(xué)的定義，組建罕見(jiàn)病醫(yī)療保障機(jī)構(gòu)，建立合理的罕見(jiàn)病藥物費(fèi)用支付機(jī)制，簡(jiǎn)化罕見(jiàn)病藥品的注冊(cè)和引進(jìn)程序，通過(guò)政策扶植做大做強(qiáng)國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物產(chǎn)業(yè)，同時(shí)建立罕見(jiàn)病管理部門(mén)和服務(wù)機(jī)構(gòu)，建立罕見(jiàn)病藥物制度管理辦公室，編制《罕見(jiàn)病醫(yī)保藥物報(bào)銷(xiāo)目錄》，將罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)法律列入立法規(guī)劃。
九三學(xué)社上海市委也提議，建立罕見(jiàn)病治療的保障機(jī)制和患者救助機(jī)制，并鼓勵(lì)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)公司積極參與和開(kāi)發(fā)有關(guān)的保險(xiǎn)品種。
對(duì)于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，包括防治、醫(yī)療保障、醫(yī)療救助、“孤兒藥”研發(fā)、審批、國(guó)家政策支持等一系列的措施環(huán)環(huán)相扣，任一環(huán)節(jié)的缺失都無(wú)法形成合力。而目前，這一切的曙光才剛剛窺到。
