Technology Review十大突破技術：基因治療2.0
日期：2017-02-28 08:55:30
MIT Technology Review雜志近日評出了2017年度十大突破技術（10 Breakthrough Technologies 2017）。無人駕駛的貨車、刷臉支付、基因治療等熱門技術紛紛上榜，有望在未來對人類的經濟生活產生重大影響。
雜志編輯認為，基因治療技術已經升級到2.0版。科學家已經解決了罕見遺傳病治療過程中的基本問題。接下來，我們要看看同樣的方法在癌癥、心臟病或其他常見病上是否奏效。
故事的主人公Kala Looks在2015年1月生下一對雙胞胎男孩，不過，她和她的丈夫Philip并不知道其中一個帶有致命突變。他們的兒子Levi在三個月大時被診斷出患有嚴重聯合免疫缺陷（SCID），這使得他的身體無法對抗感染。Levi的血液中只有少量免疫細胞來對抗疾病。
Kala和Philip開始瘋狂地消毒他們的家，但這并不是一個長久之計。他們希望讓Levi做骨髓移植，但找不到匹配的對象。之后，他們了解到波士頓兒童醫院正在做實驗性基因治療。它通過替換破壞免疫系統的基因，來治療像Levi這樣的兒童。“我想，這不是真的，”Kala說。
盡管如此，Looks一家還是在2015年5月飛往波士頓。幾天后，治療藥劑注射到了Levi的靜脈中。至此以后，他成為了一個正常的男孩，甚至比他的雙胞胎兄弟還大個。一般來說，患有SCID的嬰兒活不過兩年。如今，僅一次治療已經讓Levi Looks這樣的患者痊愈。
從90年代初，研究人員就開始追逐基因治療的夢想。他們的想法是，利用改造的病毒將基因的健康拷貝導入患者體內，替換有缺陷的版本。不過，與喜悅相比，它帶來的更多是失望。到了1999年，基因治療的腳步徹底放緩，因為一名18歲的肝病患者在基因治療實驗中死亡。
十多年過去了，關鍵的謎題已經解決，基因治療的前方一片曙光。兩種遺傳性疾病的基因治療已獲得歐洲監管部門的批準，包括Strimvelis的SCID藥物和Glybera的LPLD藥物。在美國，Spark Therapeutics 的產品有望第一個上市，能夠治療一種漸進性的失明。更多的基因治療藥物也在開發之中。
治療罕見病，這可能只是一個開始。除了治療因單個基因的功能障礙所引起的疾病，研究人員也在尋找常見病的治療方案，如阿爾茨海默病、糖尿病、心力衰竭以及癌癥。哈佛大學著名遺傳學家George Church認為，每個人都有望采用基因治療來對抗衰老的影響。
當然，挑戰依然存在。對于SCID和血友病這樣的疾病，研究人員知道哪個基因發生了突變。不過，糖尿病和心力衰竭等疾病涉及到多個基因，而且每個患者的突變情況都不一樣。
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