Cell子刊：CRISPR揭示基因開關在人胚胎干細胞中的作用
日期：2016-12-09 08:50:53
再生醫學旨在通過細胞移植替換人體內受損的細胞、組織和器官，是一個發展迅速的新興領域。胚胎干細胞（ESC）能夠形成胎兒體內所有類型的細胞、組織和器官，被視為細胞治療的寶貴資源。
Babraham研究所的科學家們對人類胚胎干細胞進行研究，揭示了一個重要分子開關所起的作用。這項研究發表在Cell Reports雜志上，有助于更有效地推動干細胞分化，促進再生醫學的發展。
在胚胎發育中，干細胞特化受到了嚴格的調控。蛋白復合體PRC2就是一個主要的調控途徑，確保細胞在正確的時間啟動正確的基因。此前研究顯示，PRC2控制基因活性是果蠅和小鼠發育所必需的。但人們還不清楚PRC2在人類發育中扮演著什么樣的角色。
研究人員用CRISPR基因編輯技術從人類胚胎干細胞刪除PRC2。缺乏PRC2導致細胞啟動了許多平時不活躍的基因。有趣的是，這組基因在胚胎發育形成特化細胞的時候有重要作用。由此可見，在人類發育初期使這些特化基因保持關閉是PRC2的一個主要功能。研究顯示，當這組基因異常啟動的時候，胚胎干細胞的質量和穩定性都會受到影響。這樣的改變導致缺乏PRC2的胚胎干細胞無法正確特化為成熟細胞。
前不久，Cincinnati兒童醫院的科學家們用人多能干細胞生成了具有功能性神經的腸道組織。他們在此基礎上模擬并研究了一種嚴重的腸道神經疾病——先天性巨結腸。這項研究發表在十一月二十一日的Nature Medicine雜志上，使多能干細胞向再生醫學和器官移植又邁進了一步。
服下一片藥丸，新組織就會突然長出來替換受損的組織，這一想法聽起來有點像是科幻小說。不過，凱斯西儲大學和德克薩斯大學西南醫學中心的研究人員在這條道路上邁出了重要的一步。他們在《科學》（Science）雜志上發表了一種新藥。這種藥物成功修復了動物模型中的結腸、肝臟和骨髓損傷，挽救了原本會死亡的小鼠。
中山大學、加州大學圣地亞哥醫學院的研究人員曾開發一種再生醫學新方法。該方法能夠消除嬰幼兒先天白內障，使殘存的干細胞再生出功能性晶狀體。研究人員在動物身上和小型臨床試驗中對這一治療方法進行了測試。研究顯示，這種療法引起的手術并發癥顯著少于當前的標準療法，12名兒童白內障患者再生的晶狀體顯示出優越的視覺功能。這些研究結果在線發布在今年3月9日的《自然》上。
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