Cell子刊：CRISPR揭示基因開關(guān)在人胚胎干細胞中的作用
日期：2016-12-08 09:11:27
再生醫(yī)學(xué)旨在通過細胞移植替換人體內(nèi)受損的細胞、組織和器官，是一個發(fā)展迅速的新興領(lǐng)域。胚胎干細胞（ESC）能夠形成胎兒體內(nèi)所有類型的細胞、組織和器官，被視為細胞治療的寶貴資源。
Babraham研究所的科學(xué)家們對人類胚胎干細胞進行研究，揭示了一個重要分子開關(guān)所起的作用。這項研究發(fā)表在Cell Reports雜志上，有助于更有效地推動干細胞分化，促進再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展。
在胚胎發(fā)育中，干細胞特化受到了嚴(yán)格的調(diào)控。蛋白復(fù)合體PRC2就是一個主要的調(diào)控途徑，確保細胞在正確的時間啟動正確的基因。此前研究顯示，PRC2控制基因活性是果蠅和小鼠發(fā)育所必需的。但人們還不清楚PRC2在人類發(fā)育中扮演著什么樣的角色。
研究人員用CRISPR基因編輯技術(shù)從人類胚胎干細胞刪除PRC2。缺乏PRC2導(dǎo)致細胞啟動了許多平時不活躍的基因。有趣的是，這組基因在胚胎發(fā)育形成特化細胞的時候有重要作用。由此可見，在人類發(fā)育初期使這些特化基因保持關(guān)閉是PRC2的一個主要功能。研究顯示，當(dāng)這組基因異常啟動的時候，胚胎干細胞的質(zhì)量和穩(wěn)定性都會受到影響。這樣的改變導(dǎo)致缺乏PRC2的胚胎干細胞無法正確特化為成熟細胞。
前不久，Cincinnati兒童醫(yī)院的科學(xué)家們用人多能干細胞生成了具有功能性神經(jīng)的腸道組織。他們在此基礎(chǔ)上模擬并研究了一種嚴(yán)重的腸道神經(jīng)疾病——先天性巨結(jié)腸。這項研究發(fā)表在十一月二十一日的Nature Medicine雜志上，使多能干細胞向再生醫(yī)學(xué)和器官移植又邁進了一步。
服下一片藥丸，新組織就會突然長出來替換受損的組織，這一想法聽起來有點像是科幻小說。不過，凱斯西儲大學(xué)和德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心的研究人員在這條道路上邁出了重要的一步。他們在《科學(xué)》（Science）雜志上發(fā)表了一種新藥。這種藥物成功修復(fù)了動物模型中的結(jié)腸、肝臟和骨髓損傷，挽救了原本會死亡的小鼠。
中山大學(xué)、加州大學(xué)圣地亞哥醫(yī)學(xué)院的研究人員曾開發(fā)一種再生醫(yī)學(xué)新方法。該方法能夠消除嬰幼兒先天白內(nèi)障，使殘存的干細胞再生出功能性晶狀體。研究人員在動物身上和小型臨床試驗中對這一治療方法進行了測試。研究顯示，這種療法引起的手術(shù)并發(fā)癥顯著少于當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)療法，12名兒童白內(nèi)障患者再生的晶狀體顯示出優(yōu)越的視覺功能。這些研究結(jié)果在線發(fā)布在今年3月9日的《自然》上。
