阿爾茨海默病或有新抗體療法
日期：2016-09-05 09:20:21
本周出版的英國《自然》雜志發表的一項神經退行性疾病研究顯示，一種抗體療法可以減少輕型阿爾茨海默病患者大腦內的β-淀粉樣蛋白斑塊。該研究提供了臨床前數據和Ⅰ期臨床試驗初步結果，二者皆支持進一步開發該抗體用于治療阿爾茨海默病。
β-淀粉樣蛋白在大腦內逐漸累積是阿爾茨海默病的一個標志。一般認為是β-淀粉樣蛋白相關毒性引發突觸功能障礙和神經退行，這二者會導致阿爾茨海默病發病，但是，目前針對β-淀粉樣蛋白的臨床療法一直不成功。
此次，美國著名生物科技公司百健的研究人員阿爾弗雷德·桑多克及其同事，報告了人類單克隆抗體“Aducanumab”的開發情況，這是由百健開發的治療阿爾茨海默病的藥物，可以有選擇地針對β-淀粉樣蛋白，被稱為“戰勝阿爾茨海默病的新希望”。現在，研究人員表示，在基因改造小鼠模型中，“Aducanumab”可以進入大腦，劑量依賴性地減少可溶和不可溶的β-淀粉樣蛋白。
論文作者還開展了雙盲隨機安慰劑對照Ⅰ期臨床試驗，以評估每月向存在輕度認知功能障礙或輕度癡呆并且腦內存在β-淀粉樣蛋白沉積物的阿爾茨海默病患者注射“Aducanumab”后呈現的安全性和耐受性。在1年的時間里，165位病人每月注射安慰劑或“Aducanumab”。在治療54周之后，注射“Aducanumab”的病人腦內β-淀粉樣蛋白顯著減少，劑量越高，斑塊下降幅度越大；而注射安慰劑的病人的大腦無明顯變化。期間有40位病人中斷治療，其中20位是因為出現不良反應，包括劑量依賴性淀粉樣蛋白相關成像異常。
該論文的觀點文章作者總結說，證實抗β-淀粉樣蛋白療法可以延緩認知衰退，將徹底改變我們理解、治療和預防阿爾茨海默病的方式。
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