Nature、Science：人類基因編輯取得共識

日期：2015-12-07 09:06:30

美國科學院、英國皇家學會和中國科學院聯合主持的人類基因編輯國際峰會，探討了用新方法（比如CRISPR）改變人類DNA的前景和風險，尤其是引起巨大爭議的卵子、精子和胚胎基因組編輯。

胚胎或生殖細胞的基因工程改造，會給個體及其后代帶來永久性的基因改變，被許多人視為洪水猛獸。但這樣的技術能阻止遺傳學疾病的傳遞，造福許多被病痛折磨的患者。而且完全禁止這樣的研究似乎并不現實。

人類基因編輯國際峰會經過三天的熱烈討論終于達成共識，會議組委會于十二月三日發(fā)布了自己起草的聲明。該聲明指出，基因編輯技術不應用于準備建立妊娠的人類胚胎。推進生殖細胞基因編輯的臨床使用是“不負責任的”，除非安全和效率問題得到了解決，而且相關應用得到了廣泛的社會共識。

該聲明并未禁止編輯胚胎或生殖細胞的基礎研究，涉及人類胚胎、精子和卵子的基礎研究和臨床前研究應當繼續(xù)前行。“我們并不希望把大門永遠關上，”加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna說。

此外，這份聲明還呼吁人們謹慎地發(fā)展體細胞基因編輯的醫(yī)學應用，比如校正鐮狀細胞病的致病基因或者提高免疫細胞靶標癌癥的能力。這份聲名的部分內容如下：

1. 基礎和臨床前研究。以下幾方面需要更多的基礎和臨床前研究（在適當的法規(guī)、倫理準則和監(jiān)督下）：(i)編輯人類細胞基因序列的技術，(ii)臨床使用的好處與風險，(iii)理解人類胚胎和生殖細胞的生物學機制。如果在研究過程中對早期人類胚胎或生殖細胞進行了基因編輯，那么編輯后的細胞不能用于建立妊娠。

2. 臨床使用：體細胞。體細胞的基因組不能傳遞給下一代。基因編輯的許多重要臨床應用是針對體細胞的，比如校正鐮狀細胞病的致病基因或者提高免疫細胞靶標癌癥的能力。我們需要理解這類基因編輯的效力和風險，例如基因編輯不準確帶來的風險。體細胞基因編輯只影響接受治療的個體，可以適用基因療法的監(jiān)管框架。

3. 臨床使用：生殖細胞。推進生殖細胞基因編輯的任何臨床應用是“不負責任的”，除非安全和效率問題得到了解決，而且這種應用得到了廣泛的社會共識。任何臨床應用都應當在適當的監(jiān)管下進行。目前基因編輯還沒有達到臨床應用的標準：安全問題還沒有得到充分研究，基因編輯的效果還比較有限，而且許多國家已經禁止修改生殖細胞。不過隨著科學研究和社會認識的發(fā)展，生殖細胞編輯的臨床使用應當進行重新考量。

人類基因編輯國際峰會的工作還在繼續(xù)：在未來一年中三個主辦國的科學家和倫理學家將會繼續(xù)探討這次會議中提出的問題，他們計劃在2016年年底發(fā)布新的共識性報告。