用死亡患者源iPSCs研究現(xiàn)代疾病
日期：2014-12-04 09:09:02
最近，科學(xué)家們開發(fā)出一種新方法，利用儲存在血樣中的DNA，重新制備了幾十年前去世的患者來源的大腦和腸干細胞，來研究嚴重疾病（例如炎癥性腸道疾病）的潛在原因。
這項研究結(jié)果發(fā)表在最近的美國科學(xué)雜志《Stem Cells Translational Medicine》，能夠為侵襲性運動神經(jīng)元和腸道相關(guān)疾病患者，產(chǎn)生新的治療方法，這些疾病已被證明對去世患者是致命的，他們在很久之前自愿捐獻出其血樣。
本文第一作者、再生醫(yī)學(xué)研究所理事會David and Janet Polak 基金會干細胞核心實驗室主任、助理教授Dhruv Sareen博士指出：“這項研究的潛在影響是巨大的。”
通過使用一名死亡患者的儲備血樣，Sareen及其同事發(fā)現(xiàn)，他們能夠在培養(yǎng)皿中制備稱為iPSCs的干細胞——本質(zhì)上講是復(fù)活去世很久的患者的患病細胞。
這一方法允許研究人員把去世患者癥狀、包含在DNA中的遺傳信息和實驗室干細胞行為之間聯(lián)系起來。反過來，這又使研究人員能夠研究疾病背后的生物學(xué)機制，并可能設(shè)計新的治療方法。
該技術(shù)還允許醫(yī)生替換制備生存患者iPSC細胞通常所必需的侵入性活檢程序。
再生醫(yī)學(xué)研究所理事會主任Clive Svendsen博士說：“這些新發(fā)展使我們能夠利用數(shù)以百萬計患者樣本，大規(guī)模地制備新的干細胞系。其中一些去世患者被診斷患有罕見和重要的疾病。”
Cedars-Sinai的這項研究，是推動個性化和精確醫(yī)療發(fā)展、使患者對抗多種疾病的前進一步。克羅恩氏病（Crohn’s disease）是在實驗室以這種方法研究的第一種疾病。
本研究第一作者、再生醫(yī)學(xué)研究所理事會F. Widjaja 基金會炎性腸道和免疫生物學(xué)研究所科學(xué)家Robert Barrett說：“現(xiàn)在，我們的研究人員可以在培養(yǎng)皿中，制備由罕見突變引起的一種特殊類型克羅恩病患者的完整腸道。這一發(fā)展將使我們能夠更好地了解，這些突變是如何影響腸道的。”
