《ACS Nano》：促進干細胞療法的技術獲專利
日期：2014-11-17 09:24:50
目前，美國羅格斯大學副教授Ki-Bum Lee開發的一項專利技術，可以克服利用干細胞完整治療潛力的一個關鍵障礙。
致力于再生細胞并培養新組織來治療衰竭性損傷和疾?。ㄈ缗两鹕 ⑿呐K病和脊髓損傷）的研究人員，所面臨的一個主要挑戰是，創建一種簡單、有效和無毒性的方法，來控制到特定細胞譜系的分化。Lee及其羅格斯大學、日本京都大學的同事們，發明了一種平臺，他們稱之為NanoScript，對于基因表達領域的研究人員來說，這是一個重要的突破?；虮磉_是指細胞在生命過程中，把儲存在DNA順序中遺傳信息經過轉錄和翻譯，轉變成具有生物活性的蛋白質分子，對于通過干細胞治療的組織發育過程是很重要的。
干細胞具有很大的潛力應用于各種醫學治療，因為它們能夠培養整個身體的組織。在許多組織中，干細胞作為一種內部修復系統，具有幾乎無限分裂和補充其他細胞的能力。
轉錄因子（TF）蛋白質是基因表達的主要調控因子。TF蛋白在調控干細胞分化過程中發揮重要的作用。雖然有些人試圖制造行使天然轉錄因子功能的合成分子，但NanoScript是第一個能夠與內源DNA相互作用的納米材料TF蛋白質。Lee關于NanoScript的這項研究，發表在最近的美國化學學會期刊《ACS Nano》。該研究是由美國國立衛生研究院（NIH）資助支持。
Lee帶領羅格斯大學的一個研究小組，主要集中開發和整合納米技術與化學生物學，來調控癌癥和干細胞中的信號通路。他指出：“我們的動機是，開發一種非常強大的、高效的納米粒子為基礎的平臺，能夠調節基因表達，最終調節干細胞的分化。因為NanoScript是TF蛋白的一個功能性復制品和一個可調諧的基因調控平臺，它有巨大的潛力做到這一點?，F在，干細胞生物學領域有另外一種平臺來調控分化，而納米技術領域首次證明，我們可以在轉錄水平上調控基因表達。”
NanoScript是由網絡共享功能肽和小分子（稱為合成轉錄因子）構建而成，模擬單個TF結構域，映射到金納米粒子上。
本文共同作者、羅格斯大學化學研究生Sahishnu Patel指出：“NanoScript定位在細胞核內，可高達30倍地啟動一個報告質粒的轉錄。NanoScript可以一種非病毒的方式，有效地在內源性DNA上轉錄靶基因。”
Lee說，他的研究的下一步是，探討利用NanoScript后，金納米粒子上發生了什么情況，以確保沒有毒害作用產生，并確保NanoScript長時間的有效性。
Lee表示：“由于NanoScript獨特的可調諧特性，我們非常自信，這個平臺不僅可以作為傳統基因調控方法的一種理想的替代，還可以直接應用于基因調控相關方面，如干細胞分化、癌癥治療和細胞重編程。我們的研究將繼續評估這些技術的長期影響。”
Lee來自韓國，2008年加入羅格斯大學，已經獲得了許多榮譽，包括美國國立衛生研究院主任的新創新獎。Lee在西北大學獲得化學博士學位，在斯克利普斯研究所完成博士后研究，曾經在普林斯頓大學和加州大學洛杉磯分校醫學院做訪問學者。
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