Cell：阿爾茨海默氏癥研究啟示錄
日期：2014-11-10 09:07:50
阿爾茨海默氏癥臨床研究中的一些令人失望的結果，讓某些醫生和科學家們打消了繼續研究ɣ-分泌酶（ɣ-secretases）以及可能的治療方法的念頭。在著名期刊《細胞》（Cell）雜志上，阿爾茨海默氏癥專家Bart De Strooper表示，這些研究并非毫無意義，而是表明了下一步應該為阿爾茨海默氏癥做什么。這篇文章將在11月中旬于華盛頓召開的規模最大的一次神經科學會議上進行傳播。
Bart De Strooper說：“我們需要從艾滋病、膽固醇或癌癥研究中吸取教訓：只有當我們愿意從我們遇到的困難中吸取教訓時，我們才能找到一種藥物來治療阿爾茨海默氏癥。當前的悲觀情緒不能解決患者的需要。”
ɣ-分泌酶復合物
腦細胞間β淀粉樣蛋白(amyloid β; Aβ)發生異常積聚；即所謂的淀粉樣蛋白斑是阿爾茨海默癥的重要特征。幾年前，Bart De Strooper和他的研究小組揭示出了ɣ-分泌酶復合物的結構和功能，ɣ-分泌酶復合物在這些斑塊的行程中起著重要的作用。
阿爾茨海默氏癥臨床研究結果令人失望
多年來，人們將ɣ-分泌酶當作是開發阿爾茨海默氏癥治療藥物的一個靶點。認為阻斷這些ɣ-分泌酶將可以對抗這些蛋白斑塊生成，由此阻止神經細胞死亡。禮來公司（Eli Lilly）的"Semagacestat"是在臨床環境中測試的許多候選藥物之一。Semagacestat的3期臨床測試（在患者身上完成測試）失敗，導致了ɣ-分泌酶研究的突然終止。不幸的是，這不僅在制藥行業中造成了顯著的影響，學術界也對此感到失望。
為未來的阿爾茨海默氏癥研究提供教訓
在Cell雜志上，Bart De Strooper懇求科學家們要將他們從這些研究中獲得的教訓應用到未來的研究中去。許多的論證表明β淀粉樣蛋白肽在阿爾茨海默氏癥中起作用，因此廣泛地驗證淀粉樣蛋白斑假說仍然非常的重要。此外，考慮到當前ɣ-分泌酶的生物學、生理學和結構生物之間的知識鴻溝仍然很大。重新認識以及深入地了解ɣ-分泌酶應當可以為更合理地開發出藥物奠定基礎。
阿爾茨海默氏癥是什么？
阿爾茨海默氏癥是發達國家中最常見的癡呆形式。這一疾病的主要特點是：認知能力喪失。其可歸因于大腦中的神經細胞死亡。
當前在佛蘭德有近10萬人罹患癡呆癥。到2020年這一數字將會增長到13萬人，到2050年將達到20萬人。盡管付出了不懈的努力以及開展了多年的研究，當前仍然沒有根治療法。甚至還不能立即獲得顯著減慢疾病的治療方法。
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