【華美講堂 第九期】跨膜蛋白技術平臺在新藥研發中的應用
瀏覽次數：285 日期：2023-12-19 13:47:34
主題
♦ 跨膜蛋白技術平臺在新藥研發中的應用
講師
鄭春蕾 武漢華美生物 技術支持部 技術支持
在新藥研發領域，業內人士經常提到“雙十定律”。即成功研發一款新藥，即使過程比較順利，也需要耗時十年、投資十億美金，甚至更久更多。其長周期、高成本、高風險是行業發展的三座大山。
藥物臨床上失敗的主要原因是不安全或療效不夠，因此選擇合適的靶點是非常重要的一環。新藥研發的第一個流程就是靶點的選擇，藥物靶點是指藥物在體內的作用結合位點，包括基因位點、受體、酶、離子通道、核酸等生物大分子。
跨膜蛋白是目前最主要的藥物靶點，占現階段己知藥物靶點的60%以上。跨膜蛋白是嵌入細胞膜磷脂雙分子層中實現細胞內外跨越的一類蛋白，跨膜區域的相互作用是連接膜外環境與細胞內環境的重要渠道，以此來執行各種激活和應答反應實現信號轉導，調控細胞內外的形態和功能上的改變。許多人類疾病或許都與異常的跨膜蛋白功能有關，跨膜蛋白的多功能性使它們成為理想的藥物作用靶點。以跨膜蛋白為靶點的創新藥研發一直是醫藥領域的研究熱點。
由于跨膜蛋白具有疏水親脂的跨膜域，必須借助細胞膜的磷脂雙分子層這一特殊環境來維持正確結構、保持生物活性，同時跨膜次數越多其具有的疏水親脂跨膜區越多，在宿主細胞中表達水平越低，制備難度越大，因此體外制備有活性的跨膜蛋白是目前公認的技術難題。
具有全長完整結構的多次跨膜蛋白在藥物研發中具有重要意義。為助力跨膜蛋白靶點藥物的開發，華美生物在原有大腸桿菌、畢赤酵母、哺乳動物細胞、桿狀病毒-昆蟲細胞、無細胞表達系統五大表達系統的基礎上，開發出針對跨膜蛋白的三大優勢技術平臺，分別是：基于哺乳細胞表達的VLPs平臺、基于無細胞表達的的去垢劑技術平臺和Nanodisc平臺，助力于多次跨膜蛋白靶向研究。截止目前已成功制備300余種跨膜蛋白，包含CCR8、C5AR1、Claudin-18.2等多個熱門靶點。
本次課程中，我們將聚焦熱門跨膜類藥靶，著重圍繞如何解決跨膜類藥物靶點的表達難題，為您的新藥研發助力！
